FDA 심사 완주한 첫 K-신약, SK바이오팜의 10년 여정

물질 탐색부터 임상 1~3상 모두를 자체 수행해 미국 허가 당국의 문턱을 넘은 K-신약은 SK바이오팜의 엑스코프리(성분명 세노바메이트)가 유일하다. 제약·바이오업계는 SK바이오팜이 연구부터 판매까지 전 과정을 완주한 비결로 신약에 대한 뚝심과 전폭적인 투자를 꼽는다.

24일 업계에 따르면 SK바이오팜의 뇌전증 치료제 엑스코프리는 올 1분기 미국에서 317억원의 매출을 올렸다. 지난해 매출(782억원)의 40% 가량을 1분기에 냈다. 회사는 올해 매출 목표를 1600억원으로 잡았다.


목표를 달성하기 위해 엑스코프리는 영역을 넓힌다. 미국에 2020년 출시된 이후 영국, 독일 등 유럽 국가에 출시됐다. 최근 회사는 브라질 등 중남미 17개국에 판매하기 위한 기술수출 계약을 체결했다.

전 세계에 진출해 K-신약의 대표주자로 꼽히는 엑스코프리에 대한 연구는 지난 2001년으로 거슬러 올라간다. 이때부터 연구진은 신약 후보물질을 탐색하기 시작했다. 2000개 이상의 화합물을 합성한 후에야 엑스코프리를 발굴했다.

물질을 찾아낸 후에는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 임상시험을 진행하는 데 총 10년이 걸렸다. 2007년 FDA의 승인을 받아 2008년 임상 1상을 마쳤다. 2015년 임상 2상을 거쳐 2018년에는 임상 3상을 완료했다. 임상 3상은 미국 등 17개국에서 환자 1347명을 대상으로 진행했다.


국내 업계에서는 현지 파트너사를 통해 임상시험을 진행하는 것이 시간과 비용 측면에서 효율적이라고 평가한다. 임상 단계에서 후보 물질을 글로벌 제약사에 기술수출 하는 것을 이상적인 사업 모델로 꼽는 이유다. FDA가 임상시험 기준으로 보는 환자 관리, 임상시험 기관 관리 기준 등이 국내 식품의약품안전처와는 다르기 때문이다. 필요한 서류도 차이가 있다. 식약처 기준에 따라 진행해온 연구진이 이 기준을 이해하고 맞추기까지는 시간이 걸릴 수밖에 없다. 비용도 문제다. 특히 임상 3상은 1000여명이 넘는 환자들을 대상으로 진행하기 때문에 관리 비용이 이전 단계에 비해 대폭 늘어난다.

업계 관계자는 "임상시험 승인을 받은 후 진행하는 과정에서 환자, 임상 기관, 데이터 관리 등 세부적인 절차가 식약처와 FDA의 기준이 다른 것으로 안다"라며 "이 때문에 국내 기업이 파트너사 없이 직접 현지 임상을 진행하면 연구 인력이 애를 먹는 것으로 알려져 있다"라고 했다.

임상시험을 마친 후 FDA에 품목허가 신청을 위해 필요한 데이터를 도출하는 것도 쉽지 않았다. SK바이오팜은 당시 230여만 페이지의 자료를 작성했다.

2019년 품목허가를 받은 이후에는 미국 현지 판매를 파트너사 없이 직접 한다. SK바이오팜의 미국법인 SK라이프사이언스가 2020년부터 조직을 꾸려 현지 마케팅과 판매를 하고 있다. 이전까지 국내 제약사들은 해외 진출을 준비할 때 첫 단계로 유통망을 갖춘 현지 파트너사를 찾는 것을 관례로 여겼다. 유통사에 지급하는 수수료는 매출의 40% 안팎이다.

업계에서는 신약 개발을 흔히 '낙타가 바늘구멍에 들어가는 것'으로 비유한다. 미국에서 시판 허가를 받을 가능성은 이보다 더 낮다.

SK바이오팜이 이렇게 작은 구멍을 뚫은 것은 경영진의 신약 뚝심과 장기간 투자가 가능한 자본력이라는 평가가 나온다. 제네릭(복제약) 개발과 생산이 주 수익원이었던 국내 제약 업계에서 신약 개발에 뛰어들어 오랜 기간에 걸쳐 투자했기 때문이다.

최종현 SK 선대 회장은 1993년 대덕연구원에 연구팀을 꾸리면서 신약 개발을 시작했다. 최태원 SK그룹 회장은 바이오 사업에 대한 집념을 이어받았고 결실로 일궈냈다. 2002년 바이오 사업 육성을 목표로 생명과학연구팀, 의약개발 팀 등 나눠져 있던 신약개발 조직을 통합했다. 또, 기술 확보를 위해 중국과 미국에 연구소를 세웠다.

2007년 지주회사 체제로 전환할 때도 신약개발 조직은 분사하지 않고 지주사 직속으로 뒀다. 이후 2011년에는 신약 개발을 집중으로 육성하기 위해 SK바이오팜을 신설했다.

후보물질 발굴부터 임상시험, 허가까지 20년 가까운 기간이 흘렀지만 장기적인 안목으로 적극 투자했기 때문에 가능했다. 업계에서는 회사의 재무 성과가 악화하더라도 수천억 규모의 투자를 단행하는 그룹의 자본력이 신약 개발을 뒷받침했다고 입을 모은다.

업계 관계자는 "SK바이오팜이 당장 재무 성과를 내지 않더라도 그룹 차원에서 시장 성장성과 연구 인력의 전문성을 믿고 장기간 기다려준 것이 성공 비결로 생각된다"라고 했다.