졸겐스마 내달 건보 적용...1회 투약 비용 20억→598만원

보건복지부

미국에서 1회 투약에 27억원이 넘는 노바티스의 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 다음달부터 국내에서 건강보험 급여 적용이 된다.

보건복지부는 20일 2022년 제16차 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)를 개최하고 약제 급여목록 및 급여 상한금액표 개정안을 의결했다고 밝혔다.


복지부에 따르면 국민건강보험공단과 노바티스의 약가 협상을 거쳐 졸겐스마의 상한 금액은 19억8172만원으로 결정됐다. 건강보험 급여 적용 대상 환자는 1회 투약시 최대 598만원만 부담하면 된다.

이번 건보 급여 적용에 따라 졸겐스마를 투약받을 환자의 보호자는 5년간 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 투약 전 급여기준이 정하는 투여대상 적합여부에 대한 사전심사를 거친다.

SMA는 태어날 때부터 운동신경세포의 기능이 손상돼 발생하는 질환이다. 심한 경우 호흡에 문제가 생겨 생명까지 위협한다. 보통 환자는 영유아다.


졸겐스마는 SMA의 '원샷 치료제'로 알려져 있다. SMN1 유전자의 기능적 대체본을 제공해 병의 근본 원인을 제거한다. 한 번만 맞으면 완치 효과를 보이는 것으로 알려졌다.

정부는 졸겐스마가 기존 치료제인 바이오젠의 '스핀라자'에 비해 효과와 투여법이 우월하다고 봤다. 졸겐스마는 링겔 형식 주사제인데, 스핀라자는 척추강내 주사하는 방식이다. 무사건 생존율(영구적 호흡기 사용 없이 생존한 환자 비율)과 운동기능 달성(보조 없이 앉기 달성) 등 치료 효과도 나은 것으로 평가했다.

이전까지 국내에서 SMA 진단을 받은 환자들은 스핀라자를 맞아왔다. 이 주사도 비급여시 1억2000만원이지만 급여가 적용된 이후 환자 본인 부담은 최대 900만원선이다.

건보공단은 재정을 고려해 졸겐스마 급여 조건으로 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과 기반형 등 3개 유형의 위험분담제를 적용한다. 위험분담제는 고가 약제에 대해 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 제약사와 위험을 분담하는 제도다.

졸겐스마에 적용된 환급형은 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 노바티스가 건보공단에 환급한다는 것이 골자다. 총액제한형은 실제 청구액이 사전에 협의한 연간 청구액 총액을 초과하면 초과분의 일정 비율을 환급하는 방식이다. 환자 단위 성과기반형은 환자별 치료 성과를 매년마다 총 5년간 추적 관찰해 치료 실패시 일정 비율을 환급하는 모델이다.

노바티스는 급여 등재 4년차에 졸겐스마의 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거쳐야 한다.

졸겐스마 외에 이날 건정심에서는 셀트리온제약과 아이큐어의 '도네페질', GE헬스케어의 '소나조이드', 듀켐바이오의 '도파체크주사'에 대해서도 오는 8월부터 급여를 적용하기로 했다.

현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 '엑스탄디연질캡슐'과 '키트루다'는 오는 8월부터 건강보험 적용 범위가 넓어진다.

엑스탄디연질캡슐은 기존 전이성 거세저항성 전립선암 치료제 뿐 아니라 호르몬 반응성 전이성 전립선암 환자 치료에 안드로겐 차단요법과 병용할 때 건보 급여 적용이 된다. 키트루다는 비소세포폐암 1·2차, 흑색종 1차, 호지킨림프종 2차 치료제에서 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 2차 치료까지 급여 범위가 확대된다.