20억→600만원 건보 적용된 졸겐스마...투약대상 14명은 누구?

1회 투약하는데 드는 약값이 20억원에 육박하는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'에 건강보험이 다음 달부터 적용되는 가운데 첫 해 투약 대상은 14명으로 집계됐다. 투약 대상은 신규 진단을 받는 환아는 생후 12개월, 기존에 치료를 받아온 환아는 생후 24개월 이하다. 여기에는 정부와 졸겐스마 개발사 노바티스가 약가 협상을 하는 도중 생후 24개월을 넘기게 된 2명의 환자도 포함된 것으로 알려졌다.

25일 관련 업계 등에 따르면 내달부터 건강보험 급여 적용이 되는 졸겐스마의 첫 해 투약 대상은 총 14명이다. 이 중 7명은 신규 환자, 나머지 7명은 바이오젠의 스핀라자를 맞아왔던 기존 환자다. 이 7명에는 이번달에 생후 24개월이 지나 보험적용 대상에서 제외될 뻔한 2명의 환자가 포함될 가능성이 높은 것으로 확인됐다.


정부가 결정한 졸겐스마 투약 대상은 기존 SMA 환자 중 투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하다. 또한, 스핀라자를 생후 12개월 이전에 투약해 지속적으로 투여중이야 한다. 다만 정부와 노바티스의 약가 협상이 길어졌다는 것을 감안, 예외적으로 이번달 24개월이 된 2명에 대해서도 건강보험이 적용될 것으로 보인다.

진단을 처음 받은 환자의 경우 생후 9개월 미만이다. 생후 9개월 이상~12개월까지는 상태를 고려해 이득이 있을 것으로 판단되는 경우에 투약 가능하다.

건보 급여 대상에 포함되지 않으면 이들은 19억8000만원이 넘는 금액을 내고 졸겐스마를 맞아야 한다. 반면 건보 급여 대상자는 최대 598만원으로 투약할 수 있다.


정부는 급여 적용 첫 해에 환아 14명의 투약에 총 277억원이 소요될 것으로 추산한다. 2년째부터는 매년 신규 환자 7명이 졸겐스마를 맞게 될 것으로 예상한다.

졸겐스마를 투약받을 환아의 보호자는 5년간 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 투약 전 급여기준이 정하는 투여대상 적합여부에 대한 사전심사를 거친다.

SMA는 태어날 때부터 운동신경세포의 기능이 손상돼 발생하는 질환이다. 심한 경우 호흡에 문제가 생겨 생명까지 위협한다. 보통 환자는 영유아다.

졸겐스마는 SMA의 '원샷 치료제'로 알려져 있다. 질병을 유발하는 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 제공해 병의 근본 원인을 제거한다. 한 번만 맞으면 완치 효과를 보이는 것으로 알려졌다. 이전까지 SMA 진단을 받은 환아들은 1년에 3번씩 스핀라자를 맞아왔다. 이 주사도 1회 투약에 비급여시 1억2000만원이지만 급여 적용 이후 환자 본인 부담은 최대 900만원 선이다.

정부는 졸겐스마가 기존 치료제인 바이오젠의 '스핀라자'에 비해 효과와 투여법이 우월하다고 평가했다. 졸겐스마는 링겔 형식 주사제인데 스핀라자는 척추강내 주사하는 방식이다. 무사건 생존율(영구적 호흡기 사용 없이 생존한 환자 비율)과 운동기능 달성(보조 없이 앉기 달성) 등 치료 효과도 나은 것으로 분석했다.