¼Óº¸
VIP
ÅëÇÕ°Ë»ö

³ëº§Æĸ¶, ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ ±ÇÀ§ÀÚ ¼­¿ï´ë äÁ¾Èñ ±³¼ö ¿µÀÔ

¸Ó´ÏÅõµ¥ÀÌ
  • ±è°Ç¿ì ±âÀÚ
  • Ä«Ä«¿ÀÅå °øÀ¯Çϱâ
  • Ä«Ä«¿ÀÅå ³ª¿¡°Ô Àü¼ÛÇϱâ
  • ÆäÀ̽ººÏ
  • Æ®À§ÅÍ
  • ³×À̹ö
  • ÅÚ·¹±×·¥
  • ¹®ÀÚ
  • 2023.04.18 15:51
  • ±ÛÀÚÅ©±âÁ¶Àý
äÁ¾Èñ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø ÀÓ»óÀ¯ÀüüÀÇÇаú ±³¼ö/»çÁøÁ¦°ø=³ëº§Æĸ¶
Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶°¡ Èñ±ÍÁúȯġ·áÁ¦ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ» À§ÇØ ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß Àü¹®°¡¸¦ ¿µÀÔÇß´Ù.

18ÀÏ ³ëº§Æĸ¶´Â äÁ¾Èñ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø ÀÓ»óÀ¯ÀüüÀÇÇаú ±³¼ö¸¦ °úÇÐÀÚ¹®À§¿øȸ(SAB) À§¿øÀ¸·Î ¿µÀÔÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù.


³ëº§Æĸ¶´Â 2020³âºÎÅÍ GC³ì½ÊÀÚ¿Í »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Çõ½Å½Å¾à(MPS III A)À» °øµ¿°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. À̹ø SAB ¿µÀÔÀ» ÅëÇØ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦ ÀÓ»ó ÁøÀÔ°ú ½Å¾à °³¹ß¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³¾ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù. ä ±³¼ö´Â ÀÓ»ó µðÀÚÀÎ ¹× ÇÁ·ÎÅäÄÝ ¼³°è ÀÚ¹® µî ÇÙ½ÉÀûÀÎ ¿ªÇÒÀ» ¼öÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

ä ±³¼ö´Â ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍÀå °â Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ ±Ç¿ªº° °ÅÁ¡¼¾ÅÍ»ç¾÷ Áß¾ÓÁö¿ø¼¾ÅÍÀåÀÌ´Ù. ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø ÀÇ»ý¸í¿¬±¸¿ø ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿ ¼¾ÅÍÀå, ´ëÇѾƵ¿½Å°æÇÐȸ °úÇÐÀ§¿øȸ À§¿øÀåÀ» ¿ªÀÓÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.

ȸ»ç °ü°èÀÚ´Â "¿¬³» FDA(½ÄÇ°ÀǾ౹)¿¡ ÀÓ»ó Çã°¡ ½ÅûÀ» ÇÒ °èȹÀÌ´Ù"¶ó¸ç "Æø ³ÐÀº ¿¬±¸ °æÇè°ú Àü¹®¼ºÀ» °®Ãá ¿¬±¸Áøµé°ú ¼¼°è ÃÖÃÊ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϴµ¥ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡ÇÏ°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.


³ëº§Æĸ¶´Â »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü, ¸ð¸£Äû¿ÀÁõÈıº BÇü(MPS IV B), GM1 °­±Û¸®¿À½ÃµåÁõ µî ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ °ü·Ã Çõ½Å½Å¾àÀ» °³¹ßÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³´Ù. ³ëº§Æĸ¶ÀÇ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦´Â Áö³­ 1¿ù ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅÍ Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ ÀǾàÇ°(RPDD)°ú Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD)À¸·Î ÁöÁ¤¹Þ¾Ò´Ù.

[¸Ó´ÏÅõµ¥ÀÌ ½ºÅ¸Æ®¾÷ ¹Ìµð¾î Ç÷§Æû 'À¯´ÏÄÜÆÑÅ丮']



¸Ó´ÏÅõµ¥ÀÌ ÁÖ¿ä´º½º

°³¹Ìµé '¼ÕÀý' ±â´Ù·È³ª¡¦"¿ÃÇØ ÃÖ°í°¡" È­ÀåÇ°ÁÖ ¹ÝÀü
³×À̹ö ¸ÞÀο¡¼­ ¸Ó´ÏÅõµ¥ÀÌ ±¸µ¶ Ä«Ä«¿ÀÅå¿¡¼­ ¸Ó´ÏÅõµ¥ÀÌ Ã¤³Î Ãß°¡

º£½ºÆ®Å¬¸¯

¿À´ÃÀÇ ²ÜÆÁ

  • ´º½º ¼Ó ¿À´Ã
  • ´õ¿µ»ó
  • ³¯¾¾´Â?
  • ÇコÅõµ¥ÀÌ

¸¹ÀÌ º» ´º½º

ºÎµ¿»ê À¯Æ©ºê Á¤º¸Ã¤³Î ºÎ¸´Áö
2023 ´ëÇѹα¹ »çȸ¾ÈÀüÁö¼ö

Æ÷Åä / ¿µ»ó