김성진 메드팩토 대표 "연내 美에 '대장암 백토서팁' 2b/3상 신청"

메드팩토 (8,970원 ▲230 +2.63%)가 연내 미국 FDA(식품의약국)에 대장암 환자 대상 '백토서팁' 글로벌 임상 2b/3상 시험계획을 신청한다.

김성진 메드팩토 대표이사가 23일 오후 서울 여의도 전경련회관에서 열린 기업설명회에서 사업 현황에 대해 설명하고 있다. /사진=박미리 기자

김성진 메드팩토 대표는 23일 오후 서울 여의도 전경련회관에서 열린 기업설명회에서 "바로 임상 2b/3상에 대한 임상시험계획(IND)을 신청할 수 있도록 준비를 완료한 상태"라며 이같이 밝혔다. 메드팩토는 대장암, 골육종 등을 중심으로 다양한 암종에서 백토서팁 임상을 진행 중이다. 이중 대장암 임상의 경우 MSD의 면역항암제 키트루다와 병용요법 방식으로 실시하고 있다.


차세대 TGF-β 저해제 개발, 2024~2025년 임상계획 제출현재까지 연구 결과는 기대 이상이다. 메드팩토는 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 대장암 대상 백토서팁 병용요법(키트루다)의 임상 데이터를 포스터 발표했다. 메드팩토에 따르면 백토서팁과 키트루다를 병용 투여한 환자군 105명의 전체 생존기간 중간값(mOS)과 객관적 반응률은 각각 15.8개월, 13.3%였다. 이중 백토서팁 300mg와 키트루다를 병용 투여한 환자군의 mOS는 17.4개월, ORR은 18.8%다.

2021년 미국종양학회(ASCO)에서 발표한 데이터와 비교할 때 환자수가 2배 이상 증가했음에도 mOS(ASCO 15.8개월)가 비슷한 수준이다. 백토서팁 300mg에서는 mOS가 더 높은 수치를 보였다. 김 대표는 "3차 대장암 치료 시장에서 개발 중이거나 허가 받은 치료제 가운데 가장 월등한 데이터를 확보했다"며 "월등한 치료 효과를 보여 개발 가능성이 높다"고 강조했다. 안정성 또한 양호했다.

이를 기반으로 메드팩토는 임상 성공 자신감을 키우고 있다. 현재 800억원 규모 유상증자를 추진 중인데, 가장 많은 금액인 300억원을 대장암 임상 2b/3상에 투입하기로 했다. 연내 시험계획을 제출한 뒤 내년 하반기 환자 등록과 치료제 투여를 시작하는 일정이다.이후 중간 분석을 통해 12개월 OS(전체생존율) 등 지표를 확인할 예정이다.


김 대표는 차세대 TGF-β 저해제 개발 현황에 대해서도 발표했다. 최근 기존 항암제 한계를 극복하려면 암의 성장에 중요한 종양미세환경을 조절해야 하는 것으로 알려지면서, 종양미세환경 조절의 대표 성장인자인 TGF-β 저해제에 관심이 높아졌다. 김 대표는 "단계에 따라 백토서팁이 듣지 않는 암이 있다"며 "백토서팁이 공략하지 못하는 부분에 적용할 수 있는 차세대 TGF-β 저해제를 개발했다"고 말했다.

백토서팁은 저분자화합물로서 환자의 치료 경과를 관찰하며 투약을 조절할 수 있다. 따라서 메드팩토는 해당 TGF-β 저해제가 종양미세환경을 직접 타깃하지 못하고, 단독으로 효과가 없는 기존 TGF-β 저해제 단점을 극복한 만큼 신개념 면역학암제가 될 것으로 기대하고 있다. 현재 전임상 단계이며 내년이나 내후년 시험계획 제출이 목표라는 설명이다.
백토서팁 이후는?이날 김 대표는 백토서팁 이후의 차기 신약 파이프라인도 소개했다. 우선 뼈 질환 치료제 신약 후보물질 MP2021은 류마티스 관절염, 건선 관절염, 골다공증 등 뼈 질환과 자가면역질환을 타깃으로 하는 신규 후보물질이다. 염증을 억제하는 기전이 중심인 기존 치료제와 달리 염증 억제 효과, 뼈를 파괴하는 다핵 파골세포의 형성을 근본적으로 막아 골 손실을 억제하는 특징이 있다.

최근 미국류마티스학회 2023에서 공개된 전임상 데이터에 따르면 MP2021은 콜라겐 유발 관절염(CIA) 생쥐 모델에서 염증을 효과적으로 억제했다. 또한 MP2021을 처리한 실험군에서 대조군 대비 연골의 손상, 뻐 침식, 염증 관련 유전자의 발현이 현저히 감소했다. 이러한 경쟁력을 인정받아 MP2021은 국가신약개발사업(KDDF) 신약 비임상 개발단계 지원 과제로 선정됐다.

메드팩토는 MP2021을 류마티스 관절염, 건선·건선성 관절염 등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환의 치료제로 개발했다. 관련 임상을 진행해 향후 공동개발과 기술 이전을 추진한다는 계획이다. 아울러 메드팩토는 항암제 약물반응, 재발, 예후 등과 관련된 신규바이오마커를 발굴했다. 이를 진단기술로 활용하고 치료제로 확장할 수 있는 플랫폼 기술도 개발하고 있다.

김 대표는 "적극적으로 기술이전을 하려고 생각하고 있고, 지금 적극적으로 이야기가 되고 있는 것들도 있다"며 "단기간 내 높은 가치로 기술이전을 하고, 여기서 벌어들이는 수익을 가지고 메인으로 가져갈 수 있는 파이프라인을 확보하면, 메드팩토가 글로벌에서 인정받는 바이오 기업이 될 수 있지 않을까 한다"고 강조했다.

이어 "내년에 보다 적극적으로 기술이전에 임하기 위해 추석부터 물밑작업을 해왔다. 내년이나 내후년 충분히 큰 딜이 가능하지 않을까 생각한다"며 "매출을 올리기 위해 일본 회사와 연내 진단키트(혈액에서 암의 전이나 재발 예측) 계약을 체결하고 내년부터 판매도 시작하기로 했다. 기술이전, 수익 창출 등 다양한 방법으로 (관리종목 지정 관련) 큰 문제없이 갈 수 있도록 할 것"이라고 덧붙였다.