피알지에스앤텍, 제2형 신경섬유종증 치료제 국내 임상 승인

피알지에스앤텍(대표 박범준)이 최근 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 제2형 신경섬유종증(Neurofibromatosis Type 2, NF2) 치료제 PRG-N-01의 임상 1상 및 2a상 시험 계획을 승인받았다고 15일 밝혔다.

업체 관계자는 "PRG-N-01은 정상적인 세포 증식 관련 세포 신호 전달 체계는 방해하지 않으면서, 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포신경수용체(TGFβ 1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해해 종양 발생을 억제한다"며 "전임상시험에서 우수한 안전성과 제2형 신경섬유종증에 따른 종양 억제 효능을 확인했다"고 했다.


PRG-N-01의 전임상시험을 성공적으로 완료하고 이번에 임상 1상 및 2a상 시험에 진입할 수 있게 됨에 따라, 피알지에스앤텍은 서울아산병원에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 안전성 및 유효성 평가를 위한 공개 임상시험을 진행할 예정이다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병이다. 인종이나 성별 등에 상관없이 3만3000명당 1명꼴로 나타나며 전체 신경섬유종증의 12.3%를 차지한다.

현재 제1형 치료제는 있지만 제2형 신경섬유종증 치료제는 없어 PRG-N-01의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우 First-In-Class 신약이 될 것으로 기대된다고 업체 관계자는 말했다.


PRG-N-01은 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀질환치료제'(Orphan Drug Designation, ODD)로 지정받았다. 국제학술지 'MOLECULAR CANCER RESEARCH'(volume 20, Issue 3, 2022.03)의 주목해야 할 논문으로 선정된 바 있다. ODD로 지정되면 판매독점권(미국 7년)이 부여되고, 개발비 세액공제와 허가·심사 수수료 면제 혜택이 주어진다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 뒤 1상 이후 2상은 한국과 미국에서 병행할 계획"이라며 "미국 FDA나 한국 식약처로부터 조건부 승인을 거쳐 제2형 신경섬유종증 치료제가 시판된다면 이 질환으로 고통받는 사람들에게 큰 도움이 될 것"이라고 했다.

피알지에스앤텍 CI/사진제공=피알지에스앤텍