큐라클, CU06 美 임상 2b상 채비 본격화…세계 최초 먹는 안구藥 정조준

큐라클 (15,510원 ▼800 -4.90%)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'CU06'의 미국 임상 2b상 채비를 본격화 한다. 이 회사는 해당 적응증으로는 세계 최초로 먹는약(경구제)을 개발 중인데, 이달 초 성공적인 미국 2a상 임상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다. 이에 상업화 임상 전 마지막 단계인 임상 2b상 세부 전략 수립을 위해 내달 미국에서 열리는 세계 최대 안과학회에 나설 예정이다.

22일 큐라클에 따르면 이 회사는 내달 5일부터 미국에서 열리는 세계 최대 안과학회 'ARVO'에 나서 떼아 오픈이노베이션 관계자들과 CU06 미국 임상 2b상에 대한 세부 전략을 논의한다. 떼아는 지난 2021년 CU06의 글로벌 권리(당뇨병성 황반부종·습성 황반변성 대상)를 사들인 파트너사다.


이번 논의는 이달 초 수령한 미국 2a상 임상 최종결과보고서를 기반으로 최적의 용량 및 투약 기간 조율 등이 핵심이 될 전망이다. 회사의 핵심 파이프라인이자 세계 최초의 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 후보라는 점에서 양사 모두 거는 기대가 남다르다.

지난해 6월 미국 2a상 환자 등록을 완료한 CU06은 지난 2월 탑라인(핵심지표) 결과를 발표하며 기대를 모았다. 67명을 대상으로 12주간 CU06 100mg, 200mg, 300mg을 하루 1번씩 경구 투여하는 방식으로 진행된 임상에서 기존 주사제의 실사용 데이터와 유사한 시력 개선 효과를 확인했기 때문이다.

해당 임상에서 CU06은 투여 3개월 만에 최대교정시력이 평균 5.8글자가 더 보이도록 개선된 효과를 확인했다. 기존 주사제가 투약 12개월차에 5~5.4글자 정도 개선되는 점을 감안하면, 더 적은 용량과 짧은 투약기간으로 그 이상의 효과를 낸 셈이다.


현재 당뇨병성 황반부종 치료제는 모두 주사제다. 각각 12조원, 4조원의 연간 매출을 기록 중인 '아일리아'와 '루센티스'가 대표적이다. 하지만 안구 내 직접 주사 방식이라 투약 편의성이 낮고, 환자 거부감이 적지 않다. 경구제가 등장할 경우 시장 판도를 바꿀 것으로 전망된다.

경구제 개발에서 큐라클에 비해 크게 앞선 기업은 없는 상태다. 미국 레졸루트는 임상 2상을 진행 중이지만 같은 기전의 주사제로도 효능 입증에 실패한 경험이 있다. 오큐파이어는 당뇨병성 황반변성 이전 단계인 망막병증에 대한 임상 2상을 진행했지만, 이 마저도 불충분한 효능에 예방목적으로 개발 전략을 선회했다.

큐라클은 2021년 10월 파트너사로 CU06의 글로벌 권리를 이전한 뒤 최근까지 임상을 주도하고 있다. 임상 2상까지는 큐라클이, 임상 3상은 파트너사가 주도하는 계약이 배경이다.다만 우호적 임상 2상 결과를 바탕으로 허가임상에서 협업이 이뤄질 가능성도 열려 있다. 개발 자금은 파트너사가 조달 중이다.

큐라클은 탑라인 발표 이후 최근 CSR을 통해 4개월 투약 결과를 추가로 확인하며 2b상 기대감을 높였다. 탑라인 대비 0.8글자 개선된 6.6글자의 교정시력 결과다. 해당 결과를 포함한 2a상 최종 데이터는 오는 10월 열리는 미국안과학회(AOO)에서 발표될 예정이다.

오병용 한양증권 연구원은 보고서를 통해 "CU06은 2a상(탑라인)에서 5.8글자를 개선했던 300mg 용량으로 대규모 2b상 연구를 진행할 예정"이라며 "CU06이 5글자 수준의 시력개선 효과를 입증한다면 약 20조원에 달하는 황반변성·당뇨병성황반부종 시장의 패러다임이 바뀔 수 있다고 판단된다"고 분석했다.

큐라클은 CU06의 임상 2b상 IND 신청에 집중하는 한편, 아시아 기술이전 파트너 모색에도 나선다. 큐라클과 떼아 계약은 아시아를 제외한 전 세계를 대상으로 한 계약이다. 때문에 아시아 지역에선 신규 파트너 모집이 가능하다.

큐라클 관계자는 "아시아 지역 파트너는 지속적으로 찾아왔는데, 지난해에 비해 시장 상황이 좋아졌고 임상 단계 역시 진척이 있어 조건이 한층 좋아졌다"며 "현재 회사가 미국 임상 2b상을 위한 자금을 충분히 확대하고 있는 만큼, 서두르지 않고 약물의 제가치를 알아볼 수 있는 상대를 찾는 데 집중하려 한다"고 설명했다.