베리스모 테라퓨틱스, 혈액암 CAR-T 치료제 美 임상 IND 승인

베리스모 테라퓨틱스가 혈액암 치료제로 개발 중인 차세대 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 비호지킨 림프종(NHL) 분야에 대한 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다.

이번 임상(CELESTIAL-301)은 재발성, 불응성 비호지킨 림프종 환자들을 대상으로 SynKIR-310의 안전성과 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 진행된다. 특히 기존에 CAR-T 치료 경험이 없는 환자들뿐만 아니라, 이미 상용화된 CAR-T 항암제로 치료 후 재발했거나 내성을 보인 환자들까지 포함하고 있어 이번 임상을 통해 차세대 CAR-T 치료제로서 차별화된 효능을 입증할 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다.


일반적으로 CAR-T 치료는 초기 반응률은 매우 높으나, 시간이 지남에 따라 약 40~50%의 환자에서 재발이 일어난다는 점에서 한계점도 뚜렷하다. 이러한 원인은 치료가 장기화되면서 T세포의 지속성이 점차 떨어지기 때문이다. 이에 따라 기존 CAR-T 치료 후 재발한 림프종 환자에서는 다른 치료 옵션이 매우 제한적이다.

SynKIR-310은 베리스모가 독자 개발한 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로 새로운 CD19 바인더(DS191)를 활용해 T세포의 활성도를 높였다. KIR-CAR 플랫폼은 마치 스위치를 작동시키듯 평소에는 T세포가 비활성화 되어 있다가 암세포를 만날 경우에만 활성화돼, 항 종양 기능 및 지속성을 연장하는 기능을 가지고 있다.

한편 베리스모는 현재 SynKIR-110을 난소암?담관암?중피종에 대한 치료제로 개발하기 위한 임상 1상(STAR-101)을 진행 중으로, 임상 속도를 높이기 위해 지속해서 임상 병원을 확대해 나가고 있다.


베리스모 최고 과학 책임자(CSO)인 로라 존슨 박사는 "당사는 이번에 승인된 임상시험을 통해 CAR-T 치료 후 재발한 환자들을 포함, 불응성 비호지킨 림프종 환자의 치료에 있어 차별화된 대안을 제시할 수 있을 것"이라며 "SynKIR-310 기술은 T세포의 항 종양 활동을 강화하고 효능의 지속시간까지 연장할 수 있어, 난치성 림프종 환자들의 치료 및 재발 방지를 위해 뛰어난 이점 제공을 기대한다"고 말했다.

한편 HLB와 HLB제약 (19,000원 ▼500 -2.56%)은 지난 2021년 베리스모의 최대주주로 올라서며 CAR-T 치료제 분야로 파이프라인을 확대한 바 있다. 이후 HLB (63,900원 ▼1,100 -1.69%)이노베이션이 베리스모 주식을 추가로 취득하며 임상 지원 및 협력을 강화하고 있다.