FDA 치매 늦추는 신약 첫 승인…효능 논란에도 "신약 필요"

미국 FDA(식품의약국)이 2003년 이후 19년만에 알츠하이머병 신약 '아두카누맙'(제품명: 아두헬름)을 승인했다.

7일(현지시간) AP통신 등에 따르면 FDA는 이날 미국 제약사 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 이 약을 승인했다.


아두카누맙은 알츠하이머병의 원인 물질로 알려진 뇌 속 단백질 베타아밀로이드의 독성 덩어리(플라그)를 제거하는 기전으로 작용하는 항체 치료제다.

베타아밀로이드 덩어리가 축적될 경우 신경독성으로 인해 알츠하이머 병리 증상이 진행된다는 가설을 바탕으로 하고 있다. 실제 아두카누맙은 임상에서 59~71%의 덩어리를 감소시킨 것을 증명한 바 있다.

그간 FDA가 승인한 알츠하이머성 치매 치료제는 알츠하이머 기전을 치료하는 의약품이 아니라 알츠하이머병에 따라 발생한 알츠하이머성 치매 증상을 완화하는 의약품이었다. 도네페질, 메만틴, 도네페질·메만틴 복합제, 리바스티그만, 갈란타민 등이 그간 증상 완화 의약품으로 승인을 받았다.


아두카누맙은 4주에 한번 정맥에 투여하는 약물로 몸무게 74kg 환자를 기준으로 한 번 투여하는 비용이 약 4312달러(480만원)다. 연간 기준 비용은 약 5만6000달러(6200만원)로 예상된다.

FDA에 따르면 미국에만 약 600만명의 알츠하이머병 환자가 있고 세계 알츠하이머 환자 규모는 약 5000만명으로 추산된다. 건강보험심사평가원에 따르면 국내에서 지난해 치매로 진료받은 환자 수는 79만9000명이며 이중 약 70%가 알츠하이머성 치매로 알려졌다.

바이오젠은 아두카누맙이 허가를 받을 경우 달성할 수 있는 2026년 매출 전망치로 5조3000억원을 제시했다.

FDA가 아두카누맙의 신약 승인을 하기는 했지만 아두카누맙의 약효를 둘러싼 논쟁은 계속 이어질 것으로 보인다.

FDA 자문위원회는 지난해 11월 6일 "임상에서 효능이 없었다"는 이유로 아두카누맙의 승인을 반대했지만, FDA는 "아두카누맙이 알츠하이머 환자들에게 위험을 초래하기보다는 전반적으로 도움이 될 가능성이 더 높다"는 결론을 내렸다.

같은 디자인으로 설계된 두 건의 임상 3상인 '이머지'(Emerge)와 '인게이지'(Engage)에서 상반된 결과가 나왔다는 것이 주된 이유다. 두 임상 모두 저용량을 투여한 환자에는 효과가 전혀 없었지만, '이머지' 임상에서 고용량을 투여한 환자 중 일부에서 효과가 나왔다. '인게이지' 임상에선 고용량 투여 환자에서도 효과가 없었다.

FDA도 이를 의식해 바이오젠에 대해 약의 효능을 확인하기 위해 후속 연구를 진행하도록 하는 요건을 부과했다. 후속 연구에서 효능을 입증하지 못하면 이 신약을 시장에서 퇴출할 수 있다는 뜻이다.

김정현 교보증권 연구원은 "효능과 관련된 상반된 의견에도 불구하고 FDA가 최종적으로 아두카누맙의 승인 결정을 내렸다"며 "이는 미국 내 600만명이 넘는 알츠하이머 환자와 그 보호자들의 '미충족 수요'를 외면할 수 없다는 점을 중요하게 고려한 것으로 추정된다"고 설명했다. 이어 "다만 승인 지속 여부는 이후 효능 추가 입증을 위한 확인 임상 결과에 달려 있다는 점도 동시에 명시했다"고 덧붙였다.