셀리버리, 글로벌 톱10 제약사와 선천적 유전병 치료제 공동개발계약 연장 합의

심장에 FXN 단백질 결핍으로 발병하는 선천적 비대성심근증 모델에 대한 CP-FXN의 치료효능 및 뇌 전송능력─정상동물심장(왼쪽)과 비교시 심장근육이 경화되고 두꺼워졌으나(가운데), CP-FXN 투여군에선 심장정상화됨(오른쪽). 또한, 뇌조직으로의 CP-FXN 전송능력 증거(오른쪽 데이터, 95%이상 신뢰도). /제공=셀리버리

셀리버리 (6,680원 ▼2,850 -29.91%) (대표 조대웅)는 현재 진행중인 글로벌 톱10 제약사와 선천적 유전병(inherited genetic disorder)인 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 개발을 위한 공동개발계약 연장에 최종 합의했다고 2일 발표했다.


이는 2019년 체결된 양사의 공동개발 계약의 3번째 연장으로 현재, 미국과 일본에서 각기 진행중인 유전병 치료효능 평가시험(뇌) 및 약동학/약력학(PK/PD) 반복분석시험 완료와 성공 시, 라이센싱 협상을 위한 최소한의 기간으로 이 글로벌 제약사가 제안하고 초안을 제시해서 셀리버리측이 수용한 계약으로 확인됐다.

셀리버리 사업개발본부 책임자는 "앞으로 진행될 양사 협상을 위한 최소 요구시간으로 연장기간을 한정했으며, 상대 제약사가 진행중인 미국 내 위탁연구기관(잭슨래버레이토리, The Jackson Laboratory, 바하버,메인주)의 시험결과에 기반해 공동개발물질인 세포/조직특이성 CP-FXN 재조합단백질 및 TSDT 플랫폼기술 라이센싱까지 적용범위가 협상을 통해 결정될 것이라고 언급했다.

프리드리히 운동실조증(FRDA)은 선천적인 유전적 이상으로 세포 내 미토콘드라아단백질 프라탁신(Frataxin: FXN) 단백질 결핍으로 인해 발병하고, 특히 우리 몸에서 에너지원인 ATP를 최고로 많이 필요로 하는 뇌조직, 뇌신경세포(neuron)와 심장조직을 구성하는 심근세포(cardiomyocyte)에서 이 단백질 결핍으로 ATP 에너지 생산이 점차 줄어들며 발병하는 희귀 난치성 유전병이다. 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능이상으로 인한 운동실조증(Ataxia)이 발병하여걷지 못하게 되며, 동시에 심장근육세포의 ATP 생산저하로 비대성심근증(hypertrophic cardiomyopathy)이 발병해 심부전(heart failure) 및 심장부정맥(arrhythmia)으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르나, 현재 치료약물이 없는 무서운 선천적 유전질환이다.


글로벌 제약사는 이번까지 3차례의 계약기간 연장을 통해 FXN 심장결핍모델(검증시험 완료)에서 나타냈었던 뇌와 심장 조직으로의 전송능력과 이 치명적 유전질환에 대한 CP-FXN의 치료효능이 심장병 모델에서뿐만아니라, 미국에서 현재 진행중인 FXN 뇌결핍모델에서도 동등하게 도출되는지에 대한 약효평가시험 결과에 따라 CP-FXN에 대한 라이센싱을 결정하겠다는 의사를 밝혔다.

셀리버리 관계자에 의하면 이번 계약기간 추가연장은 이 글로벌 제약사의 주 관심사인 중추신경계(central nervous system: CNS) 난치성 희귀유전질환들에 대한 TSDT 플랫폼 기술적용확장성을 검증(feasibility test) 하는 중요한 의미를 갖는다.

최근 해당 글로벌 제약사는 전 세계의 복수의 바이오텍 회사들에게서 독창적인 뇌, 심장 약물전송플랫폼 기술을 라이센싱 인(L/I)과 인수합병(M&A) 등을 통해 중추신경계 선천적 난치성 유전질환 파이프라인 강화에 공격적인 투자를 진행 중인 것으로 잘 알려져 있다. 매우 보수적인 기업으로 알려진 이 글로벌 제약사가 먼저 계약연장을 제안하면서 일본에서 심장유전병 모델에 이은 미국에서 또 다시 뇌유전질환 모델로 기술검증을 강행한 것은 TSDT 플랫폼기술이 이 글로벌 제약사에게 상당한 의미가 있을 것이라는 예측이 가능한 부분이기도 하다고 업계 관계자들은 평가하고 있다.

셀리버리 사업개발 책임자는 "이 글로벌 제약사가 먼저 CP-FXN의 뇌전송능력의 재검증시험(brain PK/PD)을 일본에서 또 다시 진행하면서, 동시에 미국에서 새로운 뇌신경 유전질환모델로 우리의 후보물질 치료효능 평가시험을 진행하는 것은, 할 수 있는 모든 검증시험 및 분석시험을 철저히 하겠다는 뜻"이라면서 "현재까지 일본과 미국에서 기획되고 진행중인 모든 시험은 순조롭게 진행되고 있으며 이 글로벌 제약사 측의 적극적이고 공격적인 면이 당사에게는 적지 않은 부담이나, 그만큼 후보물질의 개발을 성공시켜 물질을 사가고 싶어한다는 반증이므로 당사는 본 사업을 매우 긍정적으로 판단하고 최선을 다하고 있는 상황"라고 밝혔다.