의대 교수가 찾아낸 분자표적 치료물질...난치성 질환 잡는다

이창우 큐로젠 대표 인터뷰 /사진=김휘선 기자 hwijpg@

면역체계 이상으로 몸에 만성 염증을 유발하는 '자가면역질환', 술을 마시지 않아도 발병하는 '비알코올성 지방간염'(NASH)은 높은 발병률과 위험률에도 전세계적으로 근본적인 치료제가 없는 '난치성 질환'이다. 바이오 스타트업 큐로젠은 이 같은 난치성 질환에 특화한 혁신신약을 개발하고 있다.

이창우 큐로젠 대표(사진)는 최근 머니투데이와 만나 "난치성 질환의 분자표적에 선택적으로 작용하는 치료제는 신약 개발 중에서도 어려운 영역"이라며 "오랜 기간 연구를 통해 자가면역질환, 비알코올성 지방간염, B세포 림프종 등 난치성질환에 대한 고효율 분자표적 원천기술을 확보했다"고 말했다.


큐로젠은 2019년 4월 '난치성질환 혁신신약 개발'을 목표로 설립됐다. 창업자인 이 대표는 성균관대 의과대학 교수 출신이다. 성균관대 의과대학 산하 분자세포생물학교실 연구팀에서 자가면역질환, B세포 림프종 등 난치성 질병을 유발하는 유전자와 이를 조절하는 선도물질을 15년 넘게 연구해 온 이 분야 권위자다. 큐로젠이 후발주자로 혁신신약 부문에 도전장을 내밀 수 있던 것도 연구성과가 뒷받침 됐기 때문이다.
난치성 질환 치료 핵심 파이프라인 5개 보유…전에 없던 치료물질 '퍼스트인클라스' 등큐로젠이 보유 중인 핵심 파이프라인은 크게 다섯 가지다. 적응증은 △건선·염증성 장질환 등 자가면역질환 △비알코올성 지방간염·간암 △B세포 림프종이다. 치료제 형태는 합성신약, 유전자 치료제, 단백질 치료제다. 모두 기존에는 없던 치료물질(퍼스트인클라스)이거나 차별화된 효능을 가진 치료물질(베스트인클라스)이라는 설명이다.

가장 진행이 빠른 파이프라인은 비알코올성 지방간염 유전자 치료제다. 유럽에서 신약 후보물질에 대한 전임상(비임상) 단계에 돌입한 상태다. 전임상 시험은 새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용해 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험이다. 내년 중 유럽 비임상 위탁연구(CRO)를 진행한다. 이후 간암 적응증으로 확장할 계획이다.

이 대표는 "비알코올성 지방간염은 전세계 25%, 국내는 33% 정도로 유병률이 높은 질환"이라며 "현재 승인받는 치료제는 아예 없고, 전세계적으로 개발 중인 100여개 후보물질도 증세를 일부 개선하는 정도"라고 설명했다. 현재 개발 중인 자가면역질환 치료제도 사정은 비슷하다. 근본적인 치료제가 없는 상태에서 전세계적으로 1억명 이상이 질환을 앓고 있는 것으로 알려졌다. 큐로젠은 건선·염증성 장질환 등 자가면역질환 관련 합성신약과 단백질치료제를 개발 중이다. 단백질치료제는 내년 1분기 내 기술이전(라이센싱 아웃)을 추진 중이다. B세포 림프종 후보물질 또한 전임상 진입을 앞뒀다.

이창우 큐로젠 대표 인터뷰 /사진=김휘선 기자 hwijpg@

이 대표의 연구성과를 모은 큐로젠은 설립 초기부터 벤처캐피탈(VC)과 제약업체에서 '러브콜'을 받았다. 설립 직후에는 성균관대 지주회사의 첫번째 바이오의약 분야 자회사로 편입됐다. 이후 미래에셋대우, 유안타인베스트먼트, IBK기업은행, 타임와이즈인베스트먼트 등이 재무적 투자자(FI)로, 코스닥 상장사인 제넥신 (7,280원 ▼70 -0.95%)은 지난해 전략적 투자자(SI)로 투자에 참여했다.


사실 이 대표에게 창업은 고려 사항이 아니었다. 연구성과를 상용화하는 것보다 학문적인 성과를 달성하는 쪽에 집중했다. 장기간 연구를 거듭할수록 성과가 늘어나고 원천기술도 생겼다. 그러나 늘어나는 특허 만큼 비용 부담도 커졌다. 이 대표는 "여러 선도 물질을 연구·개발하는데 수천만원씩 개인적으로 감당하기 버거워져서 학교에 자문을 구하는 과정에서 창업이 해결책이 됐다"며 "투자를 받아 연구를 지속하고, 특허기술을 상용화해 더 많은 연구자들이 개선된 환경에서 더 좋은 연구를 할 수 있는 기반을 만드는 게 목표"라고 강조했다.

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