한미약품 "올해 FDA 허가 2건 기대…독자적 mRNA 플랫폼 개발"

한미약품 본사/사진제공=한미약품

한미약품 (324,500원 ▲2,500 +0.78%)이 13일 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현재 개발 중인 30여 개 신약 파이프라인(후보물질)을 포함한 신규 R&D(연구개발) 계획을 발표했다. 독자적인 mRNA(메신저 리보핵산) 플랫폼을 활용해 코로나19(COVID-19) 백신을 비롯한 다양한 신약을 개발하겠다는 전략도 밝혔다.

한미약품은 최근 10여 년간 2조7000억원을 투자할 만큼 R&D에 적극적이다. 올해 미국 식품의약처(FDA)의 롤론티스와 포지오티닙 시판 허가가 기대되는 만큼 지금까지 진행된 R&D 투자가 빛을 발할 것으로 보인다.
이중항체 항암신약 등… 30여개 신약 파이프라인 소개

권세창 한미약품 대표이사 겸 사장이 13일 JP모건헬스케어컨퍼런스에서 발표를 하고 있다./사진제공=한미약품

한미약품은 현재 항암 분야 13개, 대사성질환 및 심혈관·신장계(CVRM) 질환 8개, 희귀 질환 5개, 기타 영역 4개 등 30여 개에 이르는 혁신 신약 개발을 진행 중이다. 한미약품 임직원 25% 이상인 600여 명의 R&D 인력이 연구개발에 몰두하고 있다.

신약 개발 부문 총괄 책임자인 권세창 사장은 발표에서 "파트너사 스펙트럼이 개발 중인 롤론티스와 포지오티닙의 FDA 시판 허가가 올해 기대된다"고 밝혔다.


스펙트럼은 올해 1분기 중 FDA에 롤론티스에 대한 생물의약품허가(BLA)를 재신청할 계획이다. 호중구감소증 치료제 롤론티스는 지난 2019년 미국 허가 자진 취하 이후 CRL(Complete Response Letter, 최종보완요구서)를 수령했다. 포지오티닙에 대해서는 지난해 12월 FDA 시판 허가 신청이 완료됐다.

경구용 골수키놈억제제(HM43239) 임상도 올해 본격화한다. HM43239는 나스닥 상장사인 혈액 질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원대로 기술 수출됐다. 지난 2018년 미국 FDA로부터, 2019년에는 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 미국과 한국에서 임상 1상이 빠르게 진행 중이다. 앱토즈는 현재 진행 중인 임상 결과를 토대로 최대한 신속하게 후속 임상을 이어갈 계획이다.

HM43239는 기존 치료제에 불응성을 보여 치료에 실패한 환자에서 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소하고 혈구 수치가 정상으로 회복되는 상태인 완전관해를 유도하는 효과가 확인됐다. 일부 환자들은 완치를 위한 자가조혈모세포 이식까지 가능한 상태로 회복되기도 했다.


지난 2016년 기술 수출돼 로슈 자회사 제넨텍이 개발 중인 표적 항암 신약 벨바라페닙은 현재 글로벌 임상 1b상을 진행하고 있다.

이번 발표에서는 한미약품이 불응성 악성 혈액암 및 고형암의 새 표적 항암 신약으로 개발 중인 EZH1/2 이중 저해제(HM97662) 임상 전략도 소개됐다. 한미약품은 올해 상반기 임상 1상을 신청하고 연내 용량 증량 및 확장 임상까지 진행하겠다고 밝혔다.

HM97662는 전임상 연구에서 다수의 재발 혹은 불응성 암종 돌연변이 또는 과발현된 발암 유전자 EZH2의 억제, 상보적으로 활성화되는 EZH1 억제 능력을 보였다.

북경한미약품에서 개발한 이중항체 플랫폼 펜탐바디(PENTAMBODY)가 적용된 신약들도 개발에 속도를 내고 있다. 펜탐바디는 하나의 항체가 서로 다른 2개의 표적에 동시에 결합하는 차세대 항체 기술이다.

현재 북경한미약품은 펜탐바디 기술이 접목된 5개 주요 이중항체 신약 연구를 진행하고 있다. 이 중 BH2950(PD-1/Her2 이중항체)은 이노벤트와 공동 개발 파트너십을 통해 중국 고형암 환자 대상 임상 1상 용량 증량을 마쳤다.
독자적 mRNA 플랫폼 개발… 백신·신약 개발이번 발표에서 권 사장은 한미약품 자체 R&D 역량으로 독자적 mRNA 플랫폼을 성공적으로 개발했다고 밝혔다. 코로나19 백신 개발뿐 아니라 대사성질환, 항암, 심혈관 및 신장계 질환, 효소대체 요법 등 분야에 mRNA 플랫폼 적용을 추진할 계획이다.

한미약품연구센터는 한미정밀화학이 생산한 원료 물질을 이용한 mRNA 플랫폼을 확보했으며 최근 코로나19 변이에 대응할 수 있는 후보물질을 개발했다. 한미약품은 자체 도출한 코로나19 백신 후보물질(HM72524)이 다양한 변이종에서도 우수한 중화 효과가 나타난다는 사실을 확인했으며 이를 기반으로 빠른 시일 내 임상 승인을 신청하겠다고 밝혔다.

mRNA 플랫폼을 기반으로 항암 백신, 대사성질환 및 의학적 미충족 수요가 높은 리소좀 축적 질환 등에 관한 연구에도 착수했다.

한미약품은 CDMO(위탁개발생산) 비즈니스를 위해 평택 바이오플랜트를 기존 랩스커버리 제품뿐 아니라 mRNA 및 DNA 기반 바이오의약품도 대량 생산이 가능하도록 했다. 최근에는 인도 자이더스 코로나19 DNA 백신 위탁 생산을 위한 기술 이전 계약도 체결했다.
희귀 질환 신약 개발 박차… 한미약품 신성장동력 된다

한미약품 평택 바이오플랜트 전경

한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적 질환 등 소수 환자에게 발병하는 희귀 질환 치료제도 개발하고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 5만명 중 한 명꼴로 발병하는 희귀 질환이다. LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 치료제로 개발 중이다. 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사 환경에서의 부족한 용해도·안정성을 획기적으로 개선한 세계 최초 주 1회 투여 글루카곤 후보물질이며 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이다.

개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 세계 최초 월 1회 투여를 목표로 개발 중인 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)는 최근 단장증후군 환자 대상 단독 요법 글로벌 임상 2상에 착수했다.

권 사장은 "항암, 희귀 질환, 대사성질환 등 기존 영역에서의 성과는 물론, mRNA 분야 등 새로운 혁신 분야에서 신성장동력을 구축해 나가겠다"고 강조했다.

이동건 신한금융투자증권 연구원은 "올해는 한미약품 주력 품목들의 안정적 성장이 예상되고, 북경한미와 한미정밀화학 역시 코로나19 타격으로부터 회복, 전사 매출 성장을 견인할 것으로 예상한다"고 밝혔다.

이어 "2022년은 오락솔의 영국 의약품안정청(MHRA) 전이성 유방암 허가 심사, 포지오티닙 FDA 허가 심사 등 다수의 R&D 파이프라인들에서의 성과 발표가 예상되는 만큼 향후 성과들이 주가 반등의 핵심이 될 전망"이라고 설명했다.