26억원, 12억7000만원, 12억원, 10억9000만원…

지난해 미국에서 연간 치료 비용이 가장 비싼 약의 1위부터 4위까지 가격이다. 극소수에게만 발병하는 희귀질환을 치료하는 약들이다. 초고가를 받을 수 있음에도 국내 제약사는 그동안 희귀질환 신약 개발에 소극적이었다. 높은 개발 난이도에 비해 환자 수가 적어 시장성에 대한 평가가 좋지 않았기 때문이다.

그러나 글로벌 제약사의 상징적 영역으로만 여겨졌던 희귀질환 시장에 국내 제약사들도 본격 뛰어들고 있다. 높아진 R&D(연구개발) 수준으로 미충족 수요 시장을 공략할 수 있게 된 것이다. 세포치료제부터 이중항체 항암제까지 다양한 초고가 신약을 개발 중인 국내 제약사를 살펴봤다.

18일 업계에 따르면 국내에서도 제2의 킴리아 개발을 꿈꾸는 업체들이 있다. 각각 SK플라즈마와 HK이노엔과 손잡은 큐로셀·앱클론이 대표적이다.

큐로셀은 지난해 2월 국내 최초로 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 CRC01의 임상 시험을 승인받았다. SK케미칼로부터 분사한 SK플라즈마는 큐로셀 프리 IPO에서 전략적 투자자(SI)로 참여했다.

앱클론은 B세포 림프종 치료제 AT101의 임상 1·2상을 진행 중인데 개발에 성공하면 HK이노엔이 상업용 대량 생산을 맡기로 했다. 대기업·전통 제약사와 협업으로 이들 CAR-T 세포치료제 개발도 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다.

의약품 가격 비교 업체 굿알엑스(GoodRX)에 따르면 지난해 미국에서 연간 치료 비용이 가장 비쌌던 약은 노바티스의 졸겐스마다. 척수성근위축증 치료제로 1회만 투여하면 되지만 투약 비용은 212만5000달러(약 26억원)에 달한다.

2위는 아이거 바이오파마슈티컬스가 만든 최초의 조로증(조기 노화 질환) 치료제 조킨비다. 1년 치료 비용이 103만2480달러(약 12.7억원)다. 조로증은 전 세계 성인 환자 수가 7800명, 소아 환자는 320명으로 추정되는 극희귀질환이다.

국내에서도 조로증 치료제를 개발하는 바이오 기업이 있다. 피알지에스앤텍은 소아·성인 조로증 치료제 후보물질 SLC-D011을 개발 중이다. 지난해 8월 미국 식품의약처(FDA) 임상 1상을 종료했다. 올해 임상 2상을 시작할 것으로 예상된다.

한미약품과 에이비엘바이오는 이중항체 항암제를 개발 중이다. 현재 상용화된 이중항체 항암제는 암젠에서 만든 블린사이토가 유일하다. 블린사이토는 급성림프구성백혈병 치료제로 CD3와 CD19 단백질을 동시에 타깃한다. 1년 약값은 71만2672달러(약 8.8억원)로 미국에서 8번째로 비싼 치료제로 꼽힌다.

한미약품 중국 자회사 북경한미약품은 면역세포 활성 수용체인 4-1BB와 암세표 표면에 발현하는 PD-L1을 동시에 표적하는 이중항체 항암제(BH3120)를 개발 중이다. 한미약품 이중항체 플랫폼 팬텀바디가 적용됐으며 올해 미국암학회(AACR)에서 우수한 전임상 결과를 발표했다.

에이비엘바이오 (20,900원 ▼850 -3.91%) 역시 이중항체 항암제를 개발하고 있다. 최근 혈관 상피성장인자 VEGF-A와 DLL4을 동시 억제하는 이중항체 항암제 ABL001의 임상 1상 결과를 발표했으며 담도·췌장암에서 효과를 보인 것으로 나타났다.

한올바이오파마는 중증근무력증(MG) 치료제 HL161을 개발하고 있다. 파트너사 하버바이오메드가 연내 중국에서 품목허가 신청하는 것을 목표로 한다. 미국 파트너사 이뮤노반트도 같은 적응증으로 올해 임상 3상을 앞두고 있다.

지난해 12월 미국 식품의약처(FDA)는 알제넥스의 에프가티지모드를 세계 최초 MG 치료제로 승인했다. 업계에 따르면 에프가티지모드 연간 비용은 41만8100달러(약 5.1억원)가 될 것으로 예상된다. 에프가티지모드 허가 전에 MG 치료제로 쓰였던 알렉시온의 솔리리스는 연간 투약 비용이 67만8392달러(약 8.3억원)로 미국에서 10번째로 비싼 약이다. 한올바이오파마 HL161도 개발에 성공하면 초고가 신약 반열에 오를 것으로 기대된다.

희귀질환 신약은 환자 수가 적어 그동안 개발시 '돈이 안된다'는 통념이 있었다. 하지만 시판허가를 받으면 수년간 독점권이 인정되는 등 개발 여건이 개선됐다. 게다가 시장 경쟁도 치열하지 않아 '계열 내 최초 신약(First-in-class)'을 출시하면 시장을 장악할 수 있다. 이미 출시된 약이 존재하더라도 '계열 내 최고 신약(Best-in-class)'으로 미충족 수요를 공략할 여지도 있다.

FDA의 신속심사(Fast Track)나 가속승인(Accelerated Approval) 등 각종 특혜로 희귀의약품 개발에 속도를 낼 수 있다는 장점도 있다. 업계에 따르면 졸겐스마의 임상 1상 시작부터 사용 허가까지는 60개월이 걸렸다. 글로벌 제약사 희귀질환 신약 개발 기간은 평균 5년 11개월로 알려졌다.