美 '신속심사' 한미약품 포지오티닙, 임상 3상도 시작

한미약품 본사

미국 허가를 앞둔 한미약품 (310,000원 0.00%)의 비소세포폐암 치료 신약 포지오티닙이 개발 마지막 단계인 임상 3상에 진입했다. 현재 임상 2상 단계에서 미국 신속허가를 받게돼도 추후 정식 최종 허가를 위해서는 임상 3상 결과가 필요한데 이를 위한 임상인 셈이다.

27일 미국 임상시험등록사이트 클리니컬트라이얼에 따르면 한미약품의 파트너사 스펙트럼은 최근 포지오티닙의 임상 3상을 시작했다.


스펙트럼은 한미약품이 개발한 신약 후보물질로 2015년 스펙트럼에 기술수출됐다. 미국 현지 임상과 허가 절차는 스펙트럼이 진행한다.
포지오티닙은 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 'HER2 Exon 20' 삽입 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC)을 적응증으로 하는 신약이다. 아직까지 이 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 치료제는 없다.

이번 임상 3상의 목표 인원은 비소세포폐암 환자 268명이다. 포지오티닙과 기존 항암제 도세탁셀 간 임상 피험자들의 무진행 생존기간(PFS)을 비교 평가하게 된다.

포지오티닙은 임상 2상 결과만으로 현재 FDA 허가 심사를 받고있다. 같은 적응증으로 허가된 치료제는 없는 만큼 앞서 FDA 신속심사대상으로 지정됐고 이에 따라 최종 임상인 3상 전에 심사를 받아 의료현장 처방을 받을 수 있게 됐다. 허가 여부는 올해 11월 24일 전 발표될 예정이다.


현재 FDA 심사는 포지오티닙의 안전성과 효능을 평가한 임상 2상의 '코호트(환자그룹)2' 결과를 바탕으로 진행중이다. 코호트2에는 포지오티닙 16밀리그램(mg)을 1일 1회 경구 투여한 환자 90명이 등록됐으며 객관적 반응률(ORR)은 27.8%(95% 신뢰 구간 18.9%-38.2%)로 나타났다. ORR은 약물 투여로 인한 일정 기준의 치료율로 코호트2에서 ORR의 최소값 18.9%는 통계학적 가설을 기반으로 예상한 환자들의 ORR 최소값인 17%를 넘어섰다. 결과가 긍정적인 셈이다.

이 같은 결과를 바탕으로 오는 11월 24일 전까지 신속 허가를 받게되도 포지오티닙은 추후 임상을 모두 마친 뒤 정식 허가를 받아야 한다. 이번에 시작한 임상 3상은 이를 위한 임상인 셈이다. 포지오티닙이 미국에서 판매 허가를 받고 처방되기 시작하면 한미약품은 마일스톤(단계별 기술료)과 판매액의 일정 비율을 러닝로열티(경상기술료)로 받게 된다.

관건은 실제 허가 여부다. 임윤진 대신증권 연구원은 "허가를 앞두고 미국 FDA의 국내공장 실사 일정 확보가 중요하다"고 말했다. 코로나19로 막혀있던 FDA 실사는 최근 유행 둔화에 따라 재개되는 분위기다.