'폐 굳어가는 병' 낫게 할 신약에 주가 240% '껑충'…국내서도 개발중

경기침체와 하락장에서 한 달 새 240% 가까이 오른 미국 생명공학기업이 있다. 나스닥에 상장된 플라이언트 테라퓨틱스(Pliant Therapeutics Inc·이하 플라이언트)다. 난치성 질환인 특발성 폐섬유증 치료제의 긍정적 임상 결과가 발표되면서 주가가 치솟았다. 이 병은 아직도 근원적 치료가 가능한 약이 없다. 약 개발 현황에 전 세계가 주목하는 가운데 특발성 폐섬유증 관련 임상을 진행하는 국내 제약사에도 관심이 쏠린다.

나스닥에 상장된 바이오테크 플라이언트의 주가는 지난달 1일 5.66달러에서 19일(현지 시각) 19.22달러로 239.58% 올랐다. 완만한 상승세를 보이던 주가는 지난 10일 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 임상 결과가 공개되면서 급등했다.


후보물질 이름은 'PLN-74809'로 임상 2a상 중간결과가 발표됐다. 특발성 폐섬유증 환자의 폐 기능을 상당히 개선할 가능성을 보이면서 시장에 기대감을 불어넣었다.

이번 임상은 특발성 폐섬유증 환자 90명을 대상으로 12주 동안 40㎎, 80㎎, 160㎎ 용량을 1일 1회 투여해 위약과 비교하는 식으로 진행됐다. 1·2차 평가지수는 약의 안전성과 내약성이었으며 중대한 이상반응 보고 없이 이를 충족시켰다.

주목할 만한 점은 탐색적 효능 평가지수인 노력성폐활량(FVC)이 개선됐다는 것이다. FVC는 최대한 깊게 숨을 들이마신 뒤 폐에서 강제로 뿜어낼 수 있는 공기의 양이다. 대표적인 폐활량 측정법이다.


임상 결과 FVC 감소량은 40㎎, 160㎎ 용량군에서 위약군 대비 각각 38%(-46.1㎖), 66%(-25.1㎖) 줄었다. FVC 감소량이 줄었다는 건 그만큼 질병으로 인한 폐 기능 저하가 적었다는 뜻이다. 특히 80㎎ 용량에서는 FVC 수치가 줄지 않고 오히려 24.6㎖ 증가했다.

특발성 폐섬유증은 과도하게 생성된 섬유 조직으로 폐가 서서히 굳어가는 병이다. 치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환이다. 하지만 아직 근원적 치료가 가능한 약은 없다. 이번 플라이언트 임상 결과를 두고 시장에서 "고무적"이라는 평가가 나오는 이유다.

특발성 폐섬유증은 전 세계적으로 약 300만명 환자가 있으며 10만명 당 약 14~43명에게 발병하는 것으로 알려진다. 권해순 유진투자증권 연구원은 "오는 2027년까지 관련 치료제 시장이 8조원을 상회할 것으로 추정된다"고 설명했다.

미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 닌테다닙(Nintedanib)과 퍼페니돈(Pirfenidone)이 있는데 지난해 매출이 각각 3조3000억원, 1조3000억원에 달하는 글로벌 블록버스터다. 그러나 부작용이 있고 병의 진행을 늦출 뿐이라 특발성 폐섬유증은 여전히 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.

국내에서는 대웅제약 (112,400원 ▲1,900 +1.72%)과 브릿지바이오테라퓨틱스 (2,180원 ▼180 -7.63%)가 임상 2상 진입을 앞두고 있다. 대웅제약의 'DWN12088'은 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질로 최근 FDA로부터 신속심사제도(Fast Track) 품목으로 지정됐다. 신속심사제도에 지정되면 각 임상 단계별로 FDA와 긴밀히 논의할 수 있어 허가에 유리하다. 오는 9월부터 미국과 한국에서 임상 2상 진입이 예상된다.

브릿지바이오테라퓨틱스도 올해 하반기 'BBT-877'의 임상 2상 진입이 예정돼 있다. BBT-877은 과거 베링거인겔하임으로 기술 이전됐지만 임상 시험에서 독성 이슈가 제기돼 다시 반환된 바 있다. 이후 추가로 진행한 실험에서 약물의 안전성을 확인했다는 게 회사 측 설명이다.

회사는 임상 재개를 위해 최근 FDA에 BBT-877 관련 자료를 제출했다. FDA로부터 긍정적인 답변을 받으면 임상 2상에 착수할 예정이다. 브릿지바이오테라퓨틱스 관계자는 "임상 2상 계획과 FDA가 추가로 요구했던 실험 데이터를 제출해 회신을 기다리는 상황"이라며 "FDA와 지속적으로 소통 중이며 회신만 확인되면 지체 없이 임상을 진행하겠다"고 말했다.