식약처, 희귀질환약 신속심사 지원하는 'GIFT' 2·3호로 지정

식품의약품안전처는 신속한 제품화 지원으로 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 지난해 9월부터 운영 중인 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원'(GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 '네페콘캡슐'(부데소니드)과 '페그세타코플란 주사제'(페그세타코플란)를 지정했다고 7일 밝혔다.

네프콘캡슐은 이미 시판돼 사용 중인 부데소니드 성분을 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이다. 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정됐다.


요중 단백질 대 크레아티닌 비율이란 요중 근육에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌 수치가 높으면 신장 이상으로 노폐물이 잘 걸러지지 않는다는 의미로 신장 기능 손상 정도를 확인하는 지표로 사용된다.

페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이다. 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정됐다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 국내 환자는 약 500여 명인 것으로 알려졌다.

GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 대상은 △심사 기간 최소 25% 단축 △준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 △품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 △규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.


식약처는 향후 GIFT 대상 지정현황과 해당 품목에 대한 정보를 식약처 홈페이지(혁신제품 신속심사 안내 페이지)에 분기별로 최신화 해 제공할 예정이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 GIFT 프로그램을 효과적으로 운영해 혁신의약품의 개발과 신속한 제품화를 적극 지원하겠다"고 말했다.