![]() |
¹Ì±¹ ¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À ±â¾÷ ·Î°í. /»çÁøÁ¦°ø=»ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡Çǽº |
¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â »ï¼º ¶óÀÌÇÁ»çÀ̾ð½ºÆݵåÀÇ 6¹ø° ÅõÀÚ´Ù. »ï¼ºÀº ÀÌ ÅõÀÚ¸¦ ÅëÇØ ¼ºÀå °¡´É¼ºÀÌ ³ôÀº ¹ÙÀÌ¿À ºÐ¾ß¿¡¼ ½Å»ç¾÷ ±âȸ¸¦ Ž»öÇÏ°í À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀÇ ÇÙ½É ±â¼úÀ» ¿¬±¸Çϱâ À§ÇÑ Çù¾÷ °¡´É¼ºÀ» ¸ð»öÇÒ °èȹÀÌ´Ù.
¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â ÁßÃ߽Űæ°è(CNS:Central Nervous System) Áúȯ¿¡ ƯÀÌÀûÀÎ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV) ĸ½Ãµå(Capsid) ¼±Á¤ ¹× °ËÁõ ±â¼úÀ» º¸À¯ÇÑ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ ±â¾÷ÀÌ´Ù. ƯÈ÷ Â÷º°ÈµÈ ĸ½Ãµå ¿£Áö´Ï¾î¸µ Ç÷§ÆûÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ³ú Á¶Á÷ ħÅõ¿¡ ¿ëÀÌÇÑ ½Å±Ô AAV ĸ½Ãµå¸¦ ¹ß±¼ÇØ ¾ÆÁ÷ ¸¶¶¥ÇÑ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â ³ú ½Å°æ Áúȯ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÑ´Ù.
¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À â¾÷ÀÚÀÎ º£¹ú¸® µ¥À̺ñ½¼(Beverly Davidson) ¹Ú»ç´Â ¹Ì±¹ Ææ½Çº£´Ï¾Æ ÀÇ°ú´ëÇÐ ±³¼ö °â Çʶóµ¨ÇÇ¾Æ ¼Ò¾Æ º´¿ø(CHOP) ±â¼ú Àü·« ÃÑ Ã¥ÀÓÀÚ´Ù. ¹Ì±¹ FDA(½ÄÇ°ÀǾ౹)¿¡¼ ÃÖÃÊ·Î ½ÂÀÎÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ·°½ºÅͳª(Luxturna®)¸¦ °³¹ßÇÑ ½ºÆÄÅ©Å׶óǻƽ½º(Spark Terapeutics)¸¦ °øµ¿ â¾÷Çϱ⵵ Çß´Ù. AAV ºÐ¾ß ¼¼°èÀûÀÎ ±ÇÀ§ÀÚ·Î ²ÅÈù´Ù.
¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â µ¥À̺ñ½¼ ¹Ú»ç ¿Ü¿¡µµ ½Å°æ°úÇÐ ¹× À¯ÀüÁúȯ ºÐ¾ßÀÇ ±ÇÀ§ ÀÖ´Â ±³¼öÁøÀÌ ±â¼ú ÀÚ¹®´ÜÀ¸·Î Âü¿©ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¾÷°è ÃÖ°í ¼öÁØÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Àü¹® ÀηÂÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¿¬±¸ °³¹ß È°µ¿¿¡ ³ª¼³ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â »ï¼º ¶óÀÌÇÁ»çÀ̾ð½ºÆݵ带 ºñ·ÔÇÑ ´Ù¼öÀÇ ÅõÀÚÀÚ°¡ Âü¿©ÇÑ ÃÑ 5400¸¸ºÒ(¾à 740¾ï¿ø) ±Ô¸ðÀÇ ½Ã¸®ÁîA ´Ü°è ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡Çß´Ù. ¿À´Â 5¿ù 7ÀÏ ¿¸®´Â ¹Ì±¹ À¯ÀüÀÚ¡¤¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦ ÇÐȸ(ASGCT) ¿¬·Ê ¹ÌÆÿ¡ Âü°¡ÇØ ´Ù¾çÇÑ ÀûÀÀÁõÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß »ç¾÷ °èȹÀ» °ø°³ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
Á¶È£¼º »ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡Çǽº ¼±Çà°³¹ßº»ºÎÀå(ºÎ»çÀå)Àº "³ú Á¶Á÷ ¼±ÅüºÀÌ ¿ì¼öÇÑ Ä¸½Ãµå ¹ß±¼Àº AAV ±â¼úÀÇ ÇÙ½É °úÁ¦"¶ó¸ç "¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â AAV ºÐ¾ßÀÇ ³ôÀº Àü¹®¼º°ú ¼ºÀå ÀáÀç·ÂÀ» º¸À¯ÇÏ°í ÀÖ´Â ±â¾÷"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.