"루게릭 줄기세포藥 FDA 승인 도전…글로벌 진출 첫걸음"

김경숙 코아스템 대표 / 사진제공=코아스템

"줄기세포를 이용한 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)치료제는 전세계적으로 '뉴로나타-알'이 유일합니다. 미국에도 마땅한 치료제가 없는 만큼 임상시험에 들어가게 되면 허가까지 이르는 속도가 빠를 것으로 기대합니다."

줄기세포 치료제 전문기업 코아스템 (11,570원 ▼210 -1.78%)의 김경숙 대표(사진)는 27일 "미국 신약승인에 도전하기 위해 FDA(식품의약국)에 프리-IND(임상 전 규제기관 사전 미팅)를 신청했다"며 "이르면 7월경에는 FDA와 만남을 가질 것"이라며 이같이 말했다. 프리-IND 미팅을 시작으로 코아스템의 미국 진출이 본격화된 것으로 평가된다. 코아스템은 지난 24일 FDA에 뉴로나타의 프리-IND 신청서를 제출했다.


코아스템이 개발한 뉴로나타는 환자 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리배양한 후 환자 뇌척수강 내로 투여해 희귀난치 질환인 루게릭병을 치료하는 의약품이다. 루게릭병은 뇌와 신체를 연결하는 운동신경이 손상돼 근육세포가 점차 사멸되는 질병인데 아직 발병원인은 밝혀지지 않은 희귀질환이다. 뉴로나타는 줄기세포가 분비하는 다양한 성장인자를 통해 운동신경세포의 사멸을 방지하고, 질병의 진행속도를 지연시킨다.

김 대표는 "40년 전에 개발된 약과 일본에서 최근 개발된 화학합성의약품을 제외하고 루게릭치료제는 전무하다"며 "뉴로나타는 효능도 뛰어나고 환자의 자가줄기세포를 이용하므로 장기치료 시 독성 반응이 없는 장점이 있다"고 말했다.

국내 4호 줄기세포치료제로 2014년 식품의약품안전처의 조건부 시판허가를 받았다. 250명이 넘는 환자가 환자에게 투여됐다. 이중 55명은 해외에서 우리나라로 찾아와 수천만원을 들여 투약을 받은 환자다. 그는 "루게릭병에 권위있는 의사들이 환자들을 한국에 보냈다"며 "뉴로나타의 효능을 객관적으로 인정 받고 있는 셈"이라고 말했다.


코아스템은 최근 뉴로나타의 국내 건강보험 등재에 실패했다. 태생적으로 약값이 비쌀 수밖에 없는 구조여서, 보험적용 대상이 아니면 상업적으로 성과를 내기 어렵다. 그래서 당초 계획보다 빨리 FDA 승인에 나섰다.

김경숙 코아스템 대표 / 사진제공=코아스템

김 대표는 "미국에서 상업화를 하려면 자금이 많이 들어 우리나라에서 먼저 상업적으로 성공하고 미국에 진출하는 게 원래 계획이었다"면서도 "국내 임상3상 시험이 끝나는 2022년까지는 보험등재가 어려워 진만큼 미국 진출을 계획보다 앞당겼다"고 말했다.

코아스템은 국내에서 임상2상 시험까지 완료됐고, 250명(이중 55명은 외국인 환자)이 넘는 상업환자가 이미 투약을 마쳤기 때문에 FDA 임상1~2상 시험이 면제가 되거나 간소화될 수도 있을 것으로 보고 있다. 더 나아가 국내에서 처럼 임상3상 시험을 조건으로 시판허가가 날 가능성도 있는 것으로 보고 있다.

그는 "FDA 임상시험에 대한 결론이 나게 되면 본격적으로 기술수출(라이선스 아웃)을 할 계획"이라며 "이미 여러 글로벌제약사들과 협의를 진행하고 있다"고 말했다.

특히 코아스템은 지난해 8월 FDA로부터 뉴로나타에 대해 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다. 시판허가만 나면 신속승인등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

미국 진출이 순조롭게 이뤄지면 회사가 한단계 도약하는 계기가 될 것으로 보고 있다. FDA 허가는 전세계 판매가 가능해지는 것을 의미한다.

김 대표는 "전세계 루게릭환자들이 새로운 치료기회를 얻게되고 회사는 상업적으로 의미있는 성과를 올릴 수 있을 것"이라며 "상업적 성과를 바탕으로 또다른 희귀난치성 질병을 치료하는 줄기세포약을 만들 것"이라고 말했다.

코아스템은 루프스(SLE), 다계통 위축증 등 다양한 질환의 파이프라인(신약후보물질)을 보유하고 있다. 이밖에도 알츠하이머, 파킨슨병 등 줄기세포로 치료효과를 극대화할 수 있는 중추신경계통 질환 치료제도 개발할 계획이다.