사렙타, 반복 투여 가능한 유전자치료제 개발 나선다

뉴스1 제공

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(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 유전자 치료제를 개발하는 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 반복 투여가 가능한 새로운 유전자 치료제 개발을 위해 스트라이드바이오(StrideBio)와 협력한다.

사렙타 테라퓨틱스는 지난 14일(현지시간) 반복 투여가 가능한 아데노 관련 바이러스(AAV)유전자 요법 개발을 위해 캡시드 기술을 보유한 스트라이드바이오와 협력한다고 발표했다. 사렙타 테라퓨틱스는 캡시드 기술을 적용한 중추신경계(CNS) 및 신경근 관련 질환을 목표로 후보물질을 최대 8개까지 발굴할 예정이다.

유전자 치료제는 바이러스 벡터를 활용해 유전자를 전달한다. 이 바이러스성 항원이 환자 면역계에 영향을 주기 때문에 유전자 치료를 받을 수 있는 횟수가 제한된다. 따라서 대다수 유전자 치료제는 단회 요법으로 나오고 있다.

스트라이드바이오는 이 면역반응을 일으키는 중화 항체를 피할 수 있는 AAV 캡시드 기술을 보유하고 있는 기업이다. 스트라이드바이오는 지난 2018년에 1570만달러(약 183억원)에 달하는 시리즈 A 투자를 유지했다.

이번 양사 합의에 따라 사렙타 테라퓨틱스는 스트라이드바이오로부터 공개된 4개 유전자 치료제 프로그램과 몇몇 비공개 프로그램에 대한 캡시드 기술 적용 독점 라이선스를 획득했다. 사렙타 테라퓨틱스가 공개한 표적은 래트 증후군 치료를 위한 MECP2 유전자, 드라베 증후군을 위한 NAV1.1 유전자, 엔젤만 증후근 치료를 위한 UBE3A 유전자 그리고 니만프크병 발생에 관여하는 NPC1유전자다.

사렙타 테라퓨틱스는 이를 위해 스타라이드바이오에 계약금 4800만달러(약 560억원)을 현금 및 사렙타 주식으로 지불하며 개발 단계에 따라 공개되지 않은 마일스톤 및 로열티를 추가로 지불한다고 밝혔다.

이번 합의에 따라 스트라이드바이오는 연구개발 및 전임상 시험을 진행하며 사렙타 테라퓨틱스가 후기 개발단계 및 상용화를 담당한다.

이 외에도 사렙타 테라퓨틱스는 추가적인 4개 후보 물질을 대상으로 스트라이드바이오 기술을 독점적으로 적용할 수 있는 옵션을 얻었다. 해당 옵션을 행사할 경우 스트라이드바이오는 최대 4250만달러(약 495억원)에 개발 단계에 따른 마일스톤을 추가로 받게된다.

또한 스트라이드바이오는 4개 중 1개 후보 물질에 대해 공동 개발 및 공동 상업화 할 수 있는 옵션이 포함됐다.

사렙타 테라퓨틱스는 스트라이드바이오가 진행할 다음 투자에도 참여하기로 합의했다. 양사는 추가적인 재무정보에 대한 세부사항은 공개하지 않았다.

사렙타 테라퓨틱스는 이번 협력을 통해 지난 2018년 공개했던 근영양증 유전자치료 요법 SRP-4053을 비롯한 몇가지 새로운 유전자치료 프로그램을 보완할 수 있을 것으로 보고있다.

사렙타 테라퓨틱스는 스트라이드바이오 외에도 다른 여러 기관들과 협력을 진행하고 있다. 매사추세츠 대학과 래트 증후군, 플로리다 대학과 심장근육병증 및 다발성경화증 관련 연구를 함께 진행중이다.

또한 지난 2018년 8월에는 라서타 테라퓨틱스(Lacerta Therapeutics)와 대사성 근육질환인 폼페병을 적응증으로 한 유전자 치료제 개발 제휴 협약을 맺었으며 그해 10월에는 프랑스 생명공학 기업인 리소진(Lysogene SA)과 제3a형 뮤코다당증(MPS III) 치료를 위한 LYS-SAF302에 대한 배타적 권리 이전에 합의했다.

한편 지난 2018년 처음으로 시리즈 A 투자를 유치한 스트라이드바이오는 이번 사렙타 테라퓨틱스가 제휴를 맺은 4번째 기업이다.

지난 2017년 4월 유전자편집 가위를 활용하는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 카세비아 테라퓨틱스(Casebia Therapeutics)가 자사 후보물질에 스트라이드바이오 기술 적용에 라이선스를 획득했다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 지난 2월 미공개 AAV 관련 치료제 개발을 위해 스트라이드바이오와 협역을 연장했다. 또한 지난 3월에는 일본계 다국적 제약사인 다케다파마슈티컬(Takeda Pharmaceutical)이 스트라이드바이오와 신경질환 치료제 개발을 위해 제휴를 맺었다.