바이온 관계사, 간질성 방광염 치료제 희귀의약품 지정

머니투데이

박계현 기자

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미래셀바이오가 식품의약품안전처(이하 식약처)에서 MR-MC-01(주사제)를 간질성 방광염 질환의 희귀의약품 제30호로 신규 지정 받았다고 17일 밝혔다.

미래셀바이오는 바이온 (947원 ▲17 +1.83%)이 2대 주주로 있는 줄기세포치료제 전문기업으로 이번에 허가받은 주사제는 만능줄기세포에서 유래한 유사 간엽줄기세포치료제다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품지정 제도를 운영하고 있다. 국내 환자수가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로 기존 허가 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정한다.

간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는 만성 방광 염증 질환이다. 방광벽의 섬유화로 용적이 감소해 치골상부에 통증을 느끼게 되고 20~30분마다 배뇨현상이 발생해 정상적인 생활을 할 수 없는 심각한 질환이다. 현재 간질성 방광염 치료제로는 미국 FDA에서 RIMSO-50와 PPS(Pentosan Polysulphate Sodium) 2종만이 등재돼 있다.

미래셀바이오 관계자는 "대부분의 환자들이 장기적 약물치료를 받으며 증상이 심해질 경우 불면증, 우울증, 자살충동을 겪기도 한다"며 "이 질환은 다요인성 질병이기 때문에 현재 다양한 치료가 진행되고 있지만 일시적으로 증상이 완화될 뿐 재발 등으로 인해 근본적인 완치는 불가능한 실정"이라고 설명했다.

이 회사의 MR-MC-01은 미국 FDA 허가 의약품과의 비임상 비교효력 평가에서 배뇨간격의 정상화와 방광수축능, 배뇨량, 잔뇨량 등 상당 수준 방광기능 정상화를 입증했다. 이번 희귀의약품 지정을 통해 미래셀바이오는 간질성 방광염 세포치료제 MR-MC-01 개발에 박차를 가할 전망이다. 희귀의약품의 경우, 임상 3상에 앞서 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부 품목허가를 받을 수 있다.

미래셀바이오 관계자는 "희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 빠른 치료기회를 제공하기 위해 노력하겠다"고 말했다.