GC녹십자, 美 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발 착수

머니투데이

박다영 기자

GC녹십자 본사

GC녹십자 (111,900원 ▲800 +0.72%)는 미국 스페라젠과 희귀난치성질환 'SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)'의 효소 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

SSADHD는 유전자 결함 때문에 효소가 부족해지면서 발생하는 신경퇴행성 질환이다. 만 1세 전후 백만명 중 한 명에 발병하는 것으로 알려져 있다. 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등이 증상으로 나타나는데 현재는 치료제가 없다. 환자들은 발작 증상을 완화하는 항경련제를 처방 받는 수준에 그친다.

이번 계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.

GC녹십자는 이번 계약을 통해 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다.

치료제 공동 개발에 있어 스페라젠은 미국 현지에서 미국 식품의약국(FDA)과 PFDD(환자 맞춤형 약물 개발 회의) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. PFDD는 FDA의 맞춤형 약물 개발 회의다. 환자가 임상에서 겪은 상황을 알리고 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 환자와 의료진, 그 외 그룹을 대상으로 갖는 회의다.

GC녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상·바이오마커(Biomarker) 연구 등을 진행할 예정이다. 올해 전임상을 시작으로 오는 2023년 하반기에는 임상 1·2상에 진입하는 것이 목표다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것"이라며 "환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다"고 말했다.