코아스템, 뉴로나타 3상 순항…줄기세포 파이프라인 다각화

코아스템 (11,620원 ▼160 -1.36%)이 루게릭병(근위축성 측삭경화증) 줄기세포치료제 '뉴로나타-알'(이하 뉴로나타)의 임상 3상을 순조롭게 진행하고 있다. 2023년 하반기 마지막 환자 투여를 마치고 2024년 상반기 한국과 미국에서 품목허가를 신청할 계획이다.

코아스템은 뉴로나타 외 파이프라인에 대한 연구에도 속도를 내고 있다. 소뇌실조증 치료제, 루프스 치료제, 파킨슨병 치료제 등을 개발하고 있다. 또 중간엽 줄기세포에서 유래한 세포외소포체(EV) 분야 연구를 통해 퇴행성 신경계 질환에 특화된 후보물질을 보다 다각화할 계획이다.


23일 관련업계에 따르면 코아스템이 국내 5개 병원에서 진행하고 있는 뉴로나타 임상 3상 시험 계획이 국제 학술지에 게재됐다. 뉴로나타 임상계획이 학술적으로 정식 인정받았단 의미다. 뉴로나타 임상 3상이 보다 탄력을 받을 것으로 보인다.

코아스템은 2020년 12월 미국 FDA(식품의약국)으로부터 뉴로나타 긴급임상을 승인받고 국내에서 2021년 1월 임상 3상 시험을 개시했다. 국내에서 진행하는 뉴로나타 임상 3상을 미국에서 인정하기로 했다. 국내에서 진행하지만 사실상 미국과 한국 동시 임상이다. FDA에서도 코아스템의 기술력을 인정했단 의미다. 하나의 임상으로 두 나라에서 허가를 받는 최초 사례가 될지 주목된다.

또 국내에서 임상 3상을 진행하는 만큼 돌발 변수가 비교적 적다. 코아스템은 그동안 확보한 국내 처방 경험을 토대로 최적화된 임상 구조를 설계했다.


뉴로나타는 전 세계에서 루게릭병 줄기세포 치료제로 연구 단계가 가장 앞선 후보물질이다. 국내에선 2014년 7월 조건부 허가를 받고 이미 환자에게 처방하고 있다. 2021년까지 356명의 환자에게 투약했고 약물 이상반응은 발견되지 않았다. 그만큼 안전성이 높단 방증이다.

코로나19(COVID-19) 팬데믹(세계적 대유행)으로 임상 과정이 일부 지연된 측면이 있지만 지난 1월 기준 98명의 환자를 모집했다. 당초 목표인 115명을 거의 채운 셈이다. 전문의를 통한 임상 시험이라 환자 모집 자체는 그리 어렵지 않다고 알려졌다. 지금은 환자 모집보다 임상 대상 환자의 관리에 집중하는 시기다.

계획대로 2024년 미국 시장 진출이 가능할 경우 현지에서 적게 잡아도 연간 3000억원 규모 타깃 시장을 공략할 수 있다. 미국 FDA 허가가 날 경우 다른 나라 진출도 무리 없이 진행될 가능성이 높다. 뉴로나타가 임상 3상 결과에 따라 토종 줄기세포 치료제의 글로벌 진출 신호탄이 될 수 있다.

루게릭병 외 여러 파이프라인에 대한 연구도 지속하고 있다. 코아스템은 루푸스 등 자가면역질환과 소뇌실조증·시신경척수염·파킨슨병 등 신경계질환 치료제를 개발하고 있다.

코아스템은 지난 3월 시신경 척수염 치료제 개발을 위한 범부처재생의료기술개발 사업에 최종 선정됐다. 정부 지원을 받아 연구하고 임상 1상 인허가를 목표로 한다. 또 임상 1상을 마친 루푸스 치료제의 경우 곧 논문 게재가 될 것으로 예상된다. 논문 게재 뒤 임상 2상 시험에 대한 추가 논의를 진행할 계획이다.

코아스템 관계자는 "루게릭병 외 다른 질환에 대한 치료제 개발과 헬스케어 사업 등으로 사업 및 연구 영역을 다각화하고 있다"며 "뉴로나타의 경우 국내에서 이미 오랜 기간 처방을 통해 유효성과 안전성을 검증 받았고, 유의미한 객관적 지표를 확보한 유일한 루게릭병 줄기세포 치료제인 만큼 전 세계 환자에게 희망을 줄 수 있도록 임상 3상에 최선을 다하겠다"고 말했다