'미완의 기대주' 마이크로바이옴 치료제…"제도적 가이드라인 시급"

마이크로바이옴 치료제 활성화의 실마리를 찾기 위한 논의가 이뤄졌다. 전문가들은 마이크로바이옴 치료제의 시장성을 입증해야 하는 숙제가 아직 남아 있지만 연구 성과에 따라 충분한 가치를 인정받을 수 있을 것이라고 입을 모았다. 다만 국산 마이크로바이옴 치료제의 경쟁력 강화를 위해선 명확한 기준 제시 등 제도적 지원이 필요하다고 강조했다.

12일 관련업계에 따르면 지난 10일 서울 삼성동 코엑스에서 열린 '바이오코리아 2024'에서 '마이크로바이옴 기반 신약 개발: 도전과 기회'를 주제로 해당 시장 전략과 과제에 대해 논의하는 장이 마련됐다. 미국 식품의약국(FDA) 등에서 임상 심사에 참여한 경험을 보유한 박준태 한국보건산업진흥원 상임컨설턴트를 좌장으로 고바이오랩, 에이치이엠파마, 리브옴 등 국내사 관계자가 참석했다.


마이크로바이옴 치료제는 인간의 장내 미생물 생태계를 질병 치료에 적용한 분야다. 유산균을 활용한 건강기능식품 등으로 이미 검증된 안전성이 강점으로 꼽힌다. 지난 2022년 12월 디피실감염증(CDI)을 적응증으로 한 최초의 미국 식품의약국(FDA) 허가 품목에 이어 지난해 5월 경구제까지 잇따라 승인되며 기대감이 커졌다. 미래에셋증권 리서치센터에 따르면 2021년 5억3500만달러(약 7326억원)였던 마이크로바이옴 치료제 시장 규모는 연평균 24.9% 성장해 2029년 31억달러(4조2445억원)에 이를 전망이다.

하지만 아직 허가 적응증이 CDI 단 1개에 불과해 시장성 추가 검증이 필요하다. 가장 최근 허가된 경구제인 세레스 테라퓨틱스 '보우스트'는 출시한 지 4개월간 100억원 수준의 순매출을 기록하는데 그쳤다. 최근 항암 영역 등에서 새로운 대안으로 떠오르고 있는 항체-약물접합체(ADC)나 세포유전자치료제(CGT) 등에 밀려 주목도가 크지 않다.

10일 서울 삼성동 코엑스 '바이오코리아 2024'에서 열린 '마이크로바이옴 기반 신약 개발: 도전과 기회' 세션에서 국내 마이크로바이옴 치료제 개발사 관계자들이 참석해 패널토론을 벌이고 있다. /사진=정기종 기자

그럼에도 업계는 향후 시장성 검증에 자신감을 보이고 있다. 올해 1분기 기준 전 세계 임상 단계 마이크로바이옴 치료제는 76건이다. 장질환(21건), 항암제(19건), 대사질환(13건) 등 수요 높은 적응증 치료제 개발 비중도 높다. 국내 역시 고바이오랩 (6,530원 0.00%)과 CJ바이오사이언스, 지놈앤컴퍼니 (9,000원 ▼150 -1.64%), 에이치이엠파마 등 10여개사가 희귀질환부터 항암제까지 다양한 치료제를 개발 중이다.


미국과 호주에서 각각 저위전방절제증후군, 우울증 마이크로바이옴 치료제 임상 2상을 진행 중인 지요셉 에이치이엠파마 대표는 "현재 허가 또는 후기 임상 중인 마이크로바이옴 치료제가 타깃하는 질환이 블록버스터는 아니지만 기존 의약품으로 해결할 수 없는 영역의 공략 노력도 진행 중에 있어 일단 효능을 증명하면 시장성도 충분히 입증할 수 있다"고 말했다.

특히 전문가들은 업계 노력이 결실로 이어지기 위해 명확한 제도적 가이드라인이 시급하다고 목소리를 높였다. 특히 국내는 지난해 12월에야 마이크로바이옴 치료제가 생물의약품으로 분류돼 제품화 지원이 가능해졌고, 맞춤형 가이드라인은 아직 없다.

또 고시형 균주임에도 비임상 독성자료가 요구돼 검증된 균주를 활용할 수 있는 강점을 살리지 못하고 있다는 지적도 나온다. 초기 단계 임상에 개방적인 해외와 상반된 모습이다. 실제로 에이치이엠파마의 경우 임상 2상에 준하는 자료를 제출하고, 1상을 면제받는 방식으로 해외에서 곧바로 임상 2상에 돌입한 상태다.

건선과 항암제 임상 2상을 진행 중인 고바이오랩의 이한승 부사장은 "유럽은 식품, 미국은 FDA GRAS 인증(식품·식품화학물질에 적용)만으로 독성 평가가 인정되기도 하는데 향후 국내 가이드라인도 이정도 수준에서 형성되길 기대 중"이라고 말했다.

초기 시장 주도권을 잡기 위한 업계의 준비도 뒷받침 돼야 한다는 조언도 있었다. 박준태 상임컨설턴트는 "FDA의 경우 임상과 허가를 위한 사전미팅이 조언을 해주는 자리임에도 'A와 B 중 어떤 것이 낫나'라는 식의 질문에는 답을 주지 않는다"며 "각 사별로 구체적 로드맵을 제시하고 세부적인 사안에 대한 질문을 해야 도움이 되는 답을 얻어낼 수 있고, 이를 뒷받침할 수 있는 광범위하고 세부적인 자료가 동반돼야 한다"고 설명했다.