GC녹십자 신약 개발 가속…산필리포증후군 치료제 美패스트트랙 지정

GC녹십자의 리소좀축적질환 연구개발 현황/그래픽=김지영

GC녹십자 (113,500원 ▼1,300 -1.13%)의 리소좀 축적으로 인한 희귀질환 신약 개발에 가속이 붙고 있다. GC녹십자의 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았고, 파브리병 신약은 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)로 지정돼 각종 혜택을 받게 됐다. 리소좀 축적 질환(LSD)은 세포의 재활용 센터인 리소좀에 물질이 축적돼 발생하는 유전성 대사 장애 그룹으로 산필리포증후군, 파브리병, 헌터증후군 등 50개 이상의 질환이 이에 속한다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 GC1130A가 미국 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받았다고 10일 밝혔다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상·허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다. 지난달 FDA로부터 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 GC1130A 신약 개발이 탄력을 받게 됐다.


산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다. 현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 지난해 FDA에서 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정됐고 올해 유럽(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. GC녹십자는 한국과 미국, 일본 등에서 GC1130A의 임상시험을 준비하고 있다.

GC녹십자가 한미약품과 공동 연구 중인 파브리병 신약 'LA-GLA'(코드명 HM15421/GC1134A)는 최근 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성과 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. GC녹십자는 한미약품과 LA-GLA의 글로벌 IND 신청을 준비 중이다.


GC녹십자가 2012년 세계에서 2번째로 개발에 성공한 토종 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'는 이미 전 세계 11개국에서 판매돼 매출까지 나오는 품목이다. 일본에서는 뇌실에 직접 투약하는 ICV 제형으로 판매되고 있다. GC녹십자는 지난해 9월 러시아에도 헌터라제 ICV의 품목허가를 신청했다. 한국에서는 헌터라제 ICV의 임상 1상을 진행하고 있다.

헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 희귀질환이다. 골격 이상과 지능 저하 등 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 헌터증후군 치료제인 헌터라제의 매출은 2020년 460억원에서 2022년 700억원 이상으로 증가했다. 지난해엔 러시아와 우크라이나의 전쟁 여파로 매출이 주춤했으나 국제 정세가 회복되면 2022년 수준 이상의 매출을 기록할 것으로 전망된다.

GC녹십자 관계자는 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 노하우를 바탕으로 타 희귀질환으로 영역을 확장해 희귀질환 환자에게 새 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.