È«¼±¿ì ¿¥Å¥·º½º ´ëÇ¥(¿ÞÂÊ)¿Í ±è¿µÈ£ ÅøÁ¨ ´ëÇ¥(¿À¸¥ÂÊ)°¡ ü°á½Ä ÀÌÈÄ ±â³ä»çÁøÀ» ÃÔ¿µÇÏ°í ÀÖ´Ù. /»çÁø=¿¥Å¥·º½º |
À¯ÀüÀÚ±³Á¤ ±â¼úÀº À¯Àü Áúº´ ȯÀÚÀÇ Ã¼³»¿¡¼ À¯ÀüÁ¤º¸¸¦ ¹Ù²Ù´Â ±Ùº»ÀûÀÎ Ä¡·á ¹æ½ÄÀ» Á¦°øÇÑ´Ù´Â Á¡¿¡¼ ³ôÀº ±â´ë¸¦ ¹ÞÀ¸¸ç ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·á ¹× Àü´Þ ±â¼ú°ú Á¢¸ñ µÇ°í ÀÖ´Ù. ±âÁ¸ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¡¼ °¡Àå È°¹ßÈ÷ »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚ Àü´Þ ±â¼úÀº ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó ¹ÙÀÌ·¯½º(AAV)·Î Ä¡·á À¯ÀüÀÚ¸¦ È¿À²ÀûÀÌ°í Àå±âÀûÀ¸·Î ¹ßÇö ½Ãų ¼ö ÀÖ¾î ´Ù¾çÇÑ Áúº´ÀÇ Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ÃÖ±Ù¿¡´Â ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ÀÌ¿ëÇØ Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§(CRISPR/Cas9)¸¦ Àü´ÞÇÏ´Â Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ ¿¬±¸°³¹ßÀÌ È°¹ßÇÏ´Ù.
ÀÌ¿Í ÇÔ²² Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§ Ư¡¿¡ ÀûÇÕÇÑ »õ·Î¿î Àü´Þ ±â¼úÀÇ °³¹ß Çʿ伺µµ ³ô¾ÆÁö°í ÀÖ´Ù. ÀÌ·± Ãø¸é¿¡¼ ÁÖ¸ñ¹Þ´Â ±â¼úÀÌ Äڷγª ¹é½ÅÀ» ÅëÇØ °³¹ß ±â¹ÝÀÌ ±¸ÃàµÈ mRNA ¹× Àü´Þü ±â¼úÀÌ´Ù.
¿¥Å¥·º½º´Â mRNA ¹é½Å ¹× Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇØ ¼³¸³µÆ´Ù. mRNA ±â¹Ý ±â¼úÀº ÃÖ±Ù ¼º°øÀûÀ¸·Î »ó¿ëÈµÈ Äڷγª19 ¹é½ÅÀ¸·Î ÁÖ¸ñ¹Þ°í ÀÖÀ¸¸ç, ¹é½Å»Ó ¾Æ´Ï¶ó Ä¡·áÁ¦·Î¼ÀÇ °³¹ß °¡´É¼ºµµ ³ôÀº °ÍÀ¸·Î Æò°¡µÇ°í ÀÖ´Ù. ¿¥Å¥·º½º´Â ±âÁ¸ »ó¿ëÈµÈ mRNA ¹é½Å¿¡¼ »ç¿ëµÇÁö ¾Ê´Â º¯Çü ´ºÅ¬·¹¿À½Ãµå¸¦ µµÀÔÇÑ µ¶ÀÚÀû mRNA ½Å¾à°³¹ß Ç÷§Æû ±â¼ú ¹× »ý»ê ³ëÇϿ츦 ±â¹ÝÀ¸·Î ¿©·¯ ÁúȯÀÇ mRNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ß Æ÷Æ®Æú¸®¿À¸¦ È®ÀåÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¿¥Å¥·º½º¿Í ÅøÁ¨Àº Áö³ÇØ 8¿ù mRNA ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °øµ¿°³¹ßÀ» À§ÇÑ ¾÷¹«Çù¾à ü°á ÈÄ °ü·Ã ³íÀǸ¦ ÁøÇàÇØ¿Ô´Ù. ¾ç»ç´Â ¿¥Å¥·º½ºÀÇ mRNA ±â¼ú°ú ÅøÁ¨ÀÇ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¾È±¸ ¼¼Æ÷ À¯ÀüÀÚ±³Á¤À» ÁøÇàÇÏ°í À̸¦ Èñ±Í À¯Àü¼º ¾ÈÁúȯ¿¡ Àû¿ëÇϱâ À§ÇÑ ¿¬±¸°³¹ßÀ» º»°ÝÀûÀ¸·Î ¼öÇàÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ¾È±¸´Â ´Ù¾çÇÑ À¯Àü¼º ½Ç¸í Áúº´°ú °ü·ÃµÈ Àå±âÀ̱⠶§¹®¿¡ ¿ì¼±ÀûÀ¸·Î ¼±ÅõƴÙ.
±è¿µÈ£ ÅøÁ¨ ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â "´Ù¾çÇÑ Èñ±Íº´ ¹× ÁÖ¿ä Áúº´¿¡ ´ëÇÑ ÇØ°áÃ¥À» Á¦½ÃÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Â÷¼¼´ë Ä¡·á Ç÷§ÆûÀ» ÅøÁ¨ÀÇ Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼ú°ú ¿¥Å¥·º½ºÀÇ mRNA ±â¼úÀ» Á¢¸ñÇØ °³¹ßÇÑ´Ù´Â Ãø¸é¿¡¼ Àǹ̰¡ ÀÖ´Ù"¸ç "¿¥Å¥·º½º¿Í ÇÔ²² ±Û·Î¹ú ºí·Ï¹ö½ºÅÍ ½Å¾à °³¹ßÀ̶ó´Â ²Þ¿¡ ÇÑ°ÉÀ½ ´õ ´Ù°¡°¥ ¼ö ÀÖÀ» °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
È«¼±¿ì ¿¥Å¥·º½º ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â "mRNA ±â¹ÝÀÇ Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀº ´Ù¾çÇÑ ³Ä¡¼º Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» °¡´ÉÇÏ°Ô ÇÏ´Â Ç÷§ÆûÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´Ù"¸ç "¾ç»çÀÇ ¿ª·®À» ÃÖ´ëÇÑ È°¿ëÇØ ´ëÇ¥Àû ¾È±¸Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»óÀû À¯¿ë¼ºÀ» Áõ¸íÇÑ ÀÌÈÄ, ´Ù¾çÇÑ À¯Àü¼º¡¤ºñÀ¯Àü¼º ¾È±¸ÁúȯÀ¸·Î ÀûÀÀÁõÀ» ´Ã·Á°¥ °èȹ"À̶ó°í ¼³¸íÇß´Ù.