»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ ÁßÃ߽Űæ°èÀÇ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀ» À¯¹ßÇÏ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ Áõ»ó ¾ÇÈ·Î 15¼¼ ÀüÈÄ·Î »ç¸ÁÇÑ´Ù.
¾ç»ç´Â ÇØ´ç Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT¡¤Enzyme Replacement Therapy)¸¦ 2020³âºÎÅÍ °øµ¿°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ´Â µ¶ÀÚÀûÀÎ ÀçÁ¶ÇÕ ´Ü¹éÁú »ý»ê ±â¼ú·Î GMP ½Ã¼³¿¡¼ ¾à¹°À» »ý»êÇÏ°í, ³ëº§Æĸ¶°¡ ºñÀÓ»ó ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÑ´Ù. ÀÌÈÄ Èñ±ÍÀǾàÇ°ÁöÁ¤(ODD¡¤Orphan Drug Designation) ½ÂÀεµ ±â´ëµÇ´Â ¸¸Å, ¾ç»ç °øµ¿À¸·Î ½Å¼ÓÇÑ ÀÓ»ó ÁøÇàÀ» ÅëÇØ ½Å¾à °³¹ß¿¡ ´õ¿í ¼Óµµ¸¦ ³¾ Àü¸ÁÀÌ´Ù.
RPDD·Î ÁöÁ¤¹ÞÀ¸¸é Çã°¡ ½Åû ½Ã Ư·Ê¿¡ µû¶ó ÇâÈÄ ´Ù¸¥ ÀǾàÇ°ÀÇ ½Å¾à Çã°¡ ½É»ç ±â°£À» 6°³¿ù·Î ´ÜÃàÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¿ì¼±½É»ç¹Ù¿ìó(PRV¡¤Priority Review Voucher)¸¦ ½ÅûÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ÃÖ±Ù »ç·Ê¿¡ µû¸£¸é ÀÌ ¹Ù¿ìó´Â ¾à 1¾ï200¸¸´Þ·¯(¾à 1259¾ï¿ø)ÀÇ °¡Ä¡¸¦ ÀÎÁ¤¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â "±×µ¿¾È Èñ±ÍÀǾàÇ° ºÐ¾ß¿¡¼ ½×¾Æ¿Â ³ëÇϿ츦 ¹ÙÅÁÀ¸·Î Èñ±ÍÁúȯÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀÚ¿Í ±× °¡Á·µé¿¡°Ô ´õ ³ªÀº Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇϱâ À§ÇÑ ³ë·ÂÀ» Áö¼ÓÇØ ³ª°¥ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.