HLB "간암치료제 리보세라닙, 美 FDA 본심사 진입"

HLB (48,500원 ▲1,500 +3.19%)의 간암 치료제 '리보세라닙'이 미국 식품의약국(FDA)의 본심사에 진입하며, 마지막 허가만을 남겨뒀다.

HLB그룹 진양곤 회장은 17일 오전 "HLB의 미국자회사 엘레바(Elevar Therapeutics)가 FDA로부터 정식 허가 심사 개시(NDA Filing Acceptance)를 통보받았다"고 회사 유튜브 채널을 통해 발표했다. 2008년 리보세라닙 개발을 시작한 이래 15년만에 마침내 항암신약 성공이라는 종점에 근접한 것이다.


HLB의 미국 자회사 엘레바는 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용요법으로 글로벌 3상을 성공적으로 마치고, 지난 5월 16일 FDA에 간암 1차 치료제로 리보세라닙에 대한 신약허가신청서(NDA)를 제출한 바 있다. FDA가 표준심사로 NDA 심사를 시작함에 따라, 미국 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 의거 앞으로 늦어도 10개월 내인 2024년 5월 16일까지 신약 허가여부를 결정할 것으로 보인다.

PDUFA는 FDA가 처방의약품의 허가 여부를 심사하기 위해 신청기업에게 수수료를 받도록 허용한 법으로, 이를 바탕으로 심사 인력을 확충해 본격적인 심사에 돌입한다.

리보세라닙이 본심사에 돌입함에 따라, 리보세라닙 병용요법의 신약허가 가능성은 크게 높아졌다. 22.1개월에 이르는 환자생존율(mOS)로 간암 치료제 사상 가장 높은 효능을 입증했던 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법은, 특히 지역(아시아 vs 非아시아)과 발병원인(바이러스성 vs 非바이러스성)에 상관없이 모든 환자군에서 높은 치료효능을 입증한 바 있어, 이미 학계와 업계 전반에서 신약허가에 대한 높은 기대감을 받아왔다.


각 질환에 대한 임상단계별 성공률을 조사한 통계 데이터(Thomas et al. 2021) 상에도 NDA/BLA 단계에 진입한 항암제의 평균 신약허가 성공률이 92%를 상회해 고무적이다. 회사는 FDA가 이번 본심사 개시를 통보하며, 허가심사 과정에서 외부 전문가들의 의견을 별도로 청취하는 일종의 청문회 격인 'Advisory Committee Meeting(자문단 미팅)'을 '현재 기준 생략'한다고 알렸다고 밝혔다.

정세호 엘레바 대표는 "NDA가 정식 접수되며, 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법이 비절제성 간암 치료제로 탄생하기 위한 중요한 마일스톤에 도달했다"며, "남은 과정에서도 FDA와 긴밀히 협조해, 간암 환자들이 곧 리보세라닙 병용요법을 통해 치료효과를 높이고 삶의 질을 개선할 수 있게 되기를 간절히 기대한다"고 말했다.

HLB는 국내기업으로는 처음으로 항암제 분야에서 NDA 본심사 단계에 진입하며, 글로벌 바이오기업으로의 도약 가능성을 높였다. 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법은 신생혈관억제 기전의 경구용 TKI 항암제와 면역항암제(PD-1 저해)를 조합한 첫 사례다. 모든 환자군에서 처방이 가능하고 일부 항암제에서 발생하고 있는 출혈이나 독성 등의 심각한 부작용도 없어, 신약허가 시 기존 항암제의 치료한계를 크게 넓혀 줄 것으로 회사는 기대하고 있다.

본심사에 돌입함에 따라, HLB는 의약품 판매면허 확대와 공동 마케팅 실행전략 수립 등 상업화 준비에 더욱 박차를 가하는 한편, 곧 진행될 FDA의 CMC(화학·제조·품질관리) 실사 준비에도 항서제약과 함께 최선을 다할 방침이다.

진양곤 회장은 "내부적으로 대단히 큰 목표를 세워놓고 한걸음씩 나아가고 있다"며, "쉽지 않은 글로벌 항암제 개발을 지금까지 해 온 도전과 패기로 충분히 목표를 이뤄갈 수 있을 것"이라고 강한 자신감을 밝혔다.

한편 리보세라닙은 HLB가 글로벌 특허권을 보유하고 있는 표적항암제다. HLB생명과학 (8,750원 ▲120 +1.39%)이 한국 판권과 유럽·일본에 대한 일부 수익권을, 항서제약이 중국 판권을 가지고 있다. 이외 지역에 대한 글로벌 판권은 엘레바가 갖고 있다.