메디노 '줄기세포 치료제', 美 FDA 희귀소아질환 의약품 지정

머니투데이

이두리 기자

줄기세포 치료제 전문 바이오벤처 메디노(대표 주경민)는 자사에서 '신생아 저산소성 허혈성 뇌병증'(HIE) 치료제로 개발 중인 '히스템'(HIEstem®)이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀소아질환 의약품'(RPDD) 지정을 받았다고 19일 밝혔다.

'히스템'은 한국 식품의약품안전처로부터 2021년 개발 단계 희귀의약품에 지정돼 임상 1상 투여를 마친 바 있다. 이번에 미국 FDA에서도 RPDD로 지정되면서 한국뿐 아니라 미국 등을 포함한 다국가 임상 2상 진행에도 속도를 낼 전망이다.

HIE는 뇌로 가는 산소의 부족으로 인해 생기는 뇌 손상 질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 전 세계적으로 신생아 사망 주요 원인으로 알려져 있다.

메디노 관계자는 "'히스템'은 지난해 말 임상 1상 투여를 마치고 올해 마지막 환자에 대한 단기 추적 관찰까지 마쳤다"며 "FDA의 RPDD로 지정받은 만큼 전 세계 HIE 환자에게 효과적인 치료제를 공급할 수 있도록 글로벌 임상에도 박차를 가할 것"이라고 했다.

미국 FDA의 RPDD로 지정받으면 추후 허가 신청 시 특례에 따라 '우선 심사권 바우처'(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 소외 질환 치료약 개발을 독려하기 위한 인센티브로, 신약의 승인 검토 기간을 6개월로 단축할 수 있는 권리다. 다른 제품의 시판 허가 시 쓸 수 있고, 다른 회사에 판매 및 양도도 가능하다.

메디노에 따르면 실제로 최근 한 글로벌 제약사가 메디노와 비슷한 바이오 제약사의 PRV를 9500만달러(약 1200억원)에 취득한 바 있다. 메디노 측은 이번 RPDD 지정은 자사의 기술력 검증과 가치 상승, 히스템의 글로벌 기술 이전은 물론 2024년을 목표로 추진 중인 코스닥 상장에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대한다고 했다.

한편 메디노는 주경민 성균관대 의대 교수가 20여 년의 연구 결과를 기반으로 설립한 회사다. 자체 GMP(의약품 제조·품질 관리기준)
생산 시설을 보유, 공정 개발에서 약품 공급까지 가능하다.