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GC녹십자, 미국 FDA에 '산필리포증후군 치료제' IND 신청

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GC녹십자, 미국 FDA에 '산필리포증후군 치료제' IND 신청

머니투데이
  • 구단비 기자
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  • 2024.04.23 09:34
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/사진제공=GC녹십자
GC녹십자 (113,500원 ▼2,200 -1.90%)가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 23일 밝혔다.

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환의 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없다.


이번 IND·패스트트랙 신청으로 GC1130A의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC녹십자는 미국을 비롯해 국내·일본에서 글로벌 임상시험을 진행해 안전성·내약성 등을 평가한다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제를 개발 중이다. 이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정했고 유럽 의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품 지정을 받았다.

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