'먹는약' 목마른 궤양성대장염…큐라클, 신약개발 속도 "기술이전 논의"

큐라클 궤양성 대장염 경구용 치료제 'CU104' 및 관련 시장 규모. /사진=조수아 디자인기자

발병 원인이 명확하지 않은 궤양성 대장염 치료제 개발 경쟁이 치열해진 가운데 국내 바이오기업 큐라클 (13,940원 ▼20 -0.14%)에 대한 관심도 커지고 있다. 이 회사는 주사제 대비 치료 편의성을 높인 '먹는 약'으로 해당 질환 치료제를 개발하고 있다. 안전성이 검증된 경구용 제제 관련 미충족 수요가 커진 상황에서 큐라클은 현재 국내외 기업과 기술이전 논의를 진행하는 등 개발 속도를 높이고 있다.

7일 업계에 따르면 경구용 궤양성 대장염 경쟁에 속도가 붙은 가운데 국내 큐라클이 신약 개발에 나서고 있다. 큐라클은 자사 혈관내피기능장애 차단제 후보물질 'CU06'의 적응증을 확장한 파이프라인으로 궤양성 대장염 경구용 치료제 'CU104'를 개발 중이다. 지난해 미국 식품의약국(FDA)을 비롯해 유럽 3개국(세르비아·보스니아·마케도니아) 규제기관으로부터 임상 2상을 승인받았다. 현재 임상 2상 IND(임상시험계획)를 국내 식품의약품안전처(식약처)에 신청한 상태로 연내 다국가 임상 시작이 목표다. 효과가 입증되면 크론병(입부터 항문까지의 위장관 전체에 염증 발생)으로도 적응증을 확대할 전망이다.


궤양성 대장염 경구약 경쟁은 이미 본격화됐다. 야누스키나아제(JAK) 억제제를 활용한 화이자의 '젤잔즈'(성분명 '토파시티닙')와 스핑고신 1-인산염(S1P) 수용체 조절제를 활용한 브리스톨 마이어스-스퀴브(BMS)의 '제포시아'(성분명 '오자니모드') 등을 내놓으며 각축전을 벌이고 있다. 화이자의 경우 약 8조원에 인수한 면역염증질환 치료제 개발사 '아레나 파마슈티컬스'를 통해 경구용 S1P 조절제 '에트라모시드'를 확보, 지난해 미국 FDA 승인을 받아 '벨시피티'(제품명)의 상업화에 성공했다.

문제는 부작용이다. 특히 JAK 억제제의 경우 심혈관계 질환 등 치명적인 부작용 문제가 제기된다. 미국 FDA는 화이자 젤잔즈에 대해 심장마비와 뇌졸중 등 중증질환 위험성을 높인다며 '블랙박스 경고'(Black Box Warning·의약품 겉 포장에 검은 띠를 두른 뒤 안에 약물 부작용을 적는 최고 수준의 경고)를 내린 바 있다. 특성이 비슷한 또다른 JAK 억제제 올루미언트와 애브비의 '린버크'(성분명 '유파다시티닙') 역시 해당 경고가 적용됐다.

큐라클의 목표는 부작용 우려를 낮춘 '안전한 먹는 약'이다. 회사에 따르면 CU104는 기존 JAK 억제제 및 S1P 수용체 조절제와는 다른 기전으로 작용한다. 면역세포가 대장으로 이동하려면 모세혈관 내피세포 사이를 빠져나가 대장까지 가야 하는데, CU104는 과도한 염증반응으로 지속적으로 벌어져 있는 내피세포 사이의 접합을 정상화해 염증반응을 억제하는 방식을 사용한다. 여러 동물 모델에서 경쟁 약물인 JAK 억제제·S1P 조절제와 비슷하거나 동등한 수준 이상의 염증 완화 효능이 확인됐다.


회사 관계자는 "기존 약물은 관해율(증상이 완화되거나 사라진 상태) 20~40% 정도의 제한된 효능·부작용 우려·환자별 치료 효과에 대한 높은 변동성 등이 한계로 꼽힌다"며 "경구용은 보통 1차 치료제로 쓰이는데 현재 약물은 부작용 문제로 2·3차 치료제로 사용돼 경구용의 장점을 못 살리고 있다. CU104가 임상 2·3상에서 효과와 안전성이 입증된다면 1차 치료제까지 확장할 수 있다고 본다"고 말했다.

중장기적인 기술이전 계획도 추진하고 있다. 현재 논의를 진행 중인 기업은 있지만 자체 임상 단계를 진전시킨 뒤, 파이프라인 가치를 끌어올려 기술이전에 들어가겠단 목표다. 큐라클 관계자는 "국내외 파트너사와 기술이전 관련 미팅을 진행하고 있다"며 "임상 단계를 후속으로 더 끌고 갈수록 (파이프라인의 기술력) 가치가 더 커지기 때문에 최대한 큐라클 자체적으로 임상을 진행한 뒤 기술이전을 해볼 계획"이라고 전했다.