'혈액암 임상 조기종료' 박셀바이오, 신규 치료제 개발 본격화

박셀바이오 (18,880원 ▲1,640 +9.51%)가 조기 임상종료된 다발골수종(혈액암) 치료제를 대체할 신규 치료제 개발에 나선다.

25일 박셀바이오는 새로운 다발골수종 치료제 'CAR-MIL' 개발을 본격화한다고 밝혔다. 보다 효율 좋은 신약 후보를 통해 전일 조기임상 종료를 발표한 'Vax-DC/MM' 치료제 공백을 메운다는 계획이다.


박셀바이오 관계자는 "시장의 추세와 변화에 맞춰 그 동안 잠정적으로 보류했던 'Vax-DC/MM' 임상연구를 공식적으로 조기종료하고, 대체제로 새로운 CAR-MIL 치료제 개발을 본격화하기로 했다"며 "주요 파이프라인에 대한 선택과 집중을 통해 내실 있는 회사로 발돋움하고자 한다"고 말했다.

MIL은 'Marrow Infiltrating Lymphocytes'의 약자로 골수침윤림프구를 가리킨다. 차세대 면역세포치료제인 CAR-T세포치료제는 1~2개의 종양항원을 인식하면서도, 보편적으로 기존 세포치료제보다 높은 치료 효과를 보인다. MIL 치료제는 다발골수종의 수많은 종양항원을 인식할 수 있는 골수침윤T림프구를 확장 배양하는 방식으로 부작용이 적고 높은 치료효과를 기대할 수 있다. 박셀바이오는 기존에 확립된 MIL에 CAR를 접합한 CAR-MIL이 기존 CAR-T 세포치료제보다 더욱 강력한 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

박셀바이오는 앞서 DC(수지상세포)를 이용한 Vax-DC/MM 치료제로 다발골수종 임상연구를 진행해왔다. 임상1/2a상에서 66.7%의 임상적 이득율과 77.8%의 면역학적 반응률을 얻었으며, 식품의약품안전처로부터 임상 2상을 승인받았다.


하지만 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 다발골수종을 대상으로 2개의 CAR-T 세포치료제가 승인받는 등 전세계적으로 혈액암 관련 치료제 시장이 급속히 발전했다. 국내에서도 다발골수종의 1차 치료제는 물론, 이에 불응하거나 재발한 환자를 대상으로 하는 2~5차 치료제까지 다양한 병용요법이 식약처의 승인을 받은 상태다.

박셀바이오는 보다 시장성이 큰 치료제 개발을 위해 관련 분야 전문가들과 함께 연구개발을 진행해왔다. 그 중 최근 두각을 보인 연구가 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터에서 다발골수종을 대상으로 확립한 MIL 치료 요법이다.

다발골수종 치료제가 계속해서 개발되고 있지만, 여전히 그 한계는 존재한다. 특히 다발골수종을 유발하는 항원은 매우 다양한데, 가장 진보적이라고 평가받는 CAR-T세포 치료제조차 특정한 1~2개의 항원만 표적한다. 때문에 치료 후 시간이 경과함에 따라 다시 재발하는 양상을 보이는 경우가 많다는 한계가 있다. 반면 CAR-MIL은 다수의 종양항원에 특이성을 가져 한번의 치료로 수많은 종양항원을 표적할 수 있다. 이를 통해 보다 높은 치료효과와 재발 가능성 감소를 기대할 수 있다는 게 박셀바이오 측 설명이다.

화순전남대학교병원 암면역치료연구센터는 MIL 관련 연구 내용 및 다발골수종 치료법에 대한 내용을 향후 2개의 국제학회를 통해 발표할 예정이다. 오는 25일부터 27일까지 미국 캘리포니아 LA에서 열리는 국제다발골수종학회 연례 모임(IMSAM)에서 온라인으로 포스터를 발표하고, 내달 1일부터 3일까지 개최되는 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2022)에서는 관련 내용을 구두로 발표할 예정이다.

박셀바이오는 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터와 업무협약을 체결하고 기존에 개발 중이던 CAR 기술을 접목해 다발골수종 치료제로 CAR-MIL 파이프라인을 개발한다. 현재까지 진행된 관련 연구에서 만족스러운 예비 연구결과를 확인, CAR-MIL 파이프라인에 대한 내부 기대감을 키운 상태다.