피알지에스앤텍, 제2형 신경섬유종증 치료제 임상 시험 착수

머니투데이

이두리 기자

피알지에스앤텍(대표 박범준)은 자사에서 개발한 제2형 신경섬유종증 치료제 'PRG-N-01'의 환자 투여가 이달 내 시작될 예정이라고 8일 밝혔다.

피알지에스앤텍 측은 최근 'PRG-N-01'의 국내 임상 1상 및 2a상 임상시험개시모임(SIV, 이하 개시모임)을 완료하고 본격 임상시험에 들어갈 준비를 마쳤다고 했다.

이번 개시모임은 서울아산병원에서 진행됐다. 이범희 교수(서울아산병원 소아청소년전문과)와 정종우 교수(서울아산병원 이비인후과)를 비롯한 연구진이 참여해 임상시험계획서 검토와 시험대상자 교육사항 등 임상연구 진행 절차 및 수행 과정을 시뮬레이션했다.

업체에 따르면 이번 임상 1상은 첫 환자 등록 후 약 49개월간 최대 36명의 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 진행한다. 'PRG-N-01' 투여 시 약의 종양반응평가와 유효성 및 안전성을 탐색하는 방식으로 이뤄진다. 임상 1상 실시기관은 서울아산병원이다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병이다. 인종·성별 등에 상관없이 2만5000명당 1명꼴로 나타난다. 국내 환자 수는 약 800명(2022년 심사평가원 기준)으로 추정된다.

피알지에스앤텍 관계자는 "'PRG-N-01'은 정상적인 세포 증식과 관련된 세포신호전달체계는 방해하지 않으면서, 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포수용체(TGFβ1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해함으로써 종양 발생을 억제한다"며 "전임상시험에서 높은 안전성과 종양 억제 효능을 확인했다"고 말했다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "국내에서 임상 1상을 시작 후 2상은 한국과 미국에서 병행할 계획"이라며 "미국 식품의약국(FDA)이나 한국 식품의약품안전처의 조건부 승인을 거쳐 시판되면 해당 질환으로 고통받는 사람들에게 큰 도움이 될 것"이라고 했다.

한편 현재 제2형 신경섬유종증 치료제로 승인된 약물은 전무한 상황이다. 'PRG-N-01'의 임상시험이 성공해 공식 시판될 경우 'First-In-Class' 신약 지위를 차지할 전망이다.